Ensi viikkoa odotelessa, tässä oon koittanu pohtia syitä minkä takia tulokset yhtäkkiä huonontuisi, markku laittaa poikansa jatkamaan yritystä, joka ilmoittaa tuloksista jotka olisi huonoja (en usko) eiköhän markku ois ottanu itse osuman eikä laittanu poikaasa ottamaa lokaa vastaa. jos lääke ei tehoisi niin en usko et sirpa tai markku vaivautuisi haastatteluihin puhumaan potaskaa, eiköhän ensi viikosta tuu ihan crazy!
hyvää viikonloppua kaikille
11 tykkäystä
Samaa mieltä olen. En itsekkään laittaisi merirosvo termein omaa poikaani lankulle vaan menisin sinne itse. Lisäksi Juho on rummuttanut lehdistön heti alkumetreillä Faronista ja bexistä. JOS tulokset ovat huonoja olisi rahoitus kannattanut hakea ensin. Mulle ainakin on vielä epäselvää veivataanko Ipf:n kanssa kuitenkin lainaa vielä? Valaiskaa viisaammat tästä. Tää keksintö kilpailu vielä kruunaa, ettei ihan huonosta tuotteesta ole kyse. Tuloksethan ovat olleet aikaisemmin hyvät, joten nyt kun käyttöaihetta ja annoskoko on hiottu maksimaaliseen tasoon niin voisi olettaa näin myös jatkuvan.
12 tykkäystä
Liputtakaa jos menee pahasti offtopic. Polli ihan puhtaasta mielenkiinnosta ja koska ulkona paistaa aurinko. Vastanneiden nimimerkit eivät näy, joten uskallat vastata ilman positiosi paljastumista: Kuinka monta Faronin osaketta omistat tällä hetkellä (kappalemäärä)?
- 0
- 1 - 1000
- 1001 - 2500
- 2501 - 5000
- 5001 - 10000
- 10001 - 20000
- 20001 - 30000
- 30001 - 50000
- 50001 tai yli
0
äänestäjää
11 tykkäystä
Koitin vähän selvitellä mitä USA:ssa medicare sanoo off-label käytöstä: Linkki
”Drugs used for indications other than those in the approved labeling may be covered under Medicare if it is determined that the use is medically accepted, taking into consideration the major drug compendia, authoritative medical literatures and/or accepted standards of medical practice. Determinations as to whether medication is reasonable and necessary for an individual patient are made on appeal on the same basis as all other such determinations (i.e., with support from the peer-reviewed literature, with the advice of medical consultants, with reference to accepted standards of medical practice, and in consideration of the medical circumstance of the individual case).”
Eli tapauskohtaista lienee, mutta jotakin kättä pitempää ymmärtääkseni pitää olla kuin vain lääkärin valistunut arvaus asiasta.
Sitten tietysti vielä priva terveysvakuutukset vielä erikseen. Niistä onkin vielä vaikeampi ottaa selvää
Olisi kyllä mielenkiintoista jos jollain olisi joku usa-onkologi kontakti, joka voisi kertoa käytetäänkö syöpätaudeissa kalliita lääkkeitä kuten Pembroa oikeasti paljon off-labelina.
8 tykkäystä
Yhdysvalloissa lääkkeiden off-label-käyttö on melko yleistä. Off-label tarkoittaa, että lääkettä käytetään tavalla, jota ei ole erityisesti hyväksytty lääkeviranomaisen (kuten FDA:n) toimesta. Tämä voi sisältää erilaisia annostuksia, käyttöä eri ikäryhmissä, tai käyttöä eri sairauksien hoitoon kuin mihin se alun perin hyväksyttiin.
Pembrolitsumabia käytetään off-labelina Yhdysvalloissa joissakin tilanteissa. Tämä johtuu siitä, että immunoterapialääkkeet kuten pembrolitsumabi ovat osoittaneet lupaavia tuloksia monissa eri syöpätyypeissä, jopa sellaisissa, joissa niiden käyttöä ei ole virallisesti hyväksytty. Lääkärit saattavat päättää käyttää pembrolitsumabia off-labelina perustuen potilaan erityistilanteeseen, olemassa olevaan tieteelliseen näyttöön ja heidän kliiniseen kokemukseensa.
Esimerkkejä off-label-käytöstä voivat olla harvinaisten syöpätyyppien hoito, joissa kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet lupaavia tuloksia, mutta joissa viralliset hyväksynnät eivät ole vielä olemassa. Lääkäreillä on Yhdysvalloissa oikeus määrätä lääkkeitä off-label-käyttöön, mutta heidän täytyy tehdä tämä harkiten ja perustuen parhaaseen saatavilla olevaan tieteelliseen näyttöön ja potilaan parhaaseen etuun.
(lähde chatGBT (joka toivottavasti ei hallusinoi tässä))
12 tykkäystä
IPF:n kanssa ei veivata lainaa enää mitenkään. Pelisäännöt on ilmoitettu heidän taholta eli 10 miljoonan takuut Faron tarvitsee kassaan. Pian nähdään, miten ne haetaan: Suunnatulla annilla vai jotenkin muuten. Toivotaan hyvää ensiviikkoa, niin kassan täydennys uskoakseni onnistuu helposti
3 tykkäystä
Odotas nyt hetkinen. IPF sorvasi ehdot faronin tiukan kassan mukaan.Sai siitä hyvästä hyvät lunn…koron. Vaati 10 miljoonaa kassaan lisää rahaa, jonka jälkeen peli jatkuu vanhan sopimuksen mukaan. Nyt oon siis missannut jotain jos näin on puhuttu/kirjoitettu? Itse kuvittelen että faron nostaa vielä lisää lainaa IPF:ltä jos partneri raha on lähipiirissä.
1 tykkäys
Itse olen ymmärtänyt niin, että kaikki vaihtoehdot tämän 10 + about 5 miljoonaa toiminnan ylläpitämiseksi ovat vielä avoinna. Ankkurisijoittajille suunnattu anti. Vanhoille sijoittajille suunnattu laajempi anti tai lisälainan ottaminen. Jopa jonkinlainen partnerointi, joka tässävaiheessa kenties utopistisin vaihtoehto. Myös lisälaina IPF:ltä mahdollinen. Mikä näistä vaihtoehdoista otetaan käyttöön selviää varmasti lähiaikoina.
2 tykkäystä
Juholla oli työkalupakissa 4 eri vaihtoehtoa. Laina niistä olisi paras vaihtoehto vanhoille omistajille joihin IPF kuuluu. Todennäköisesti tulee pieni suunnattu anti pohjille. Katsotaan tuleeko lisää lainaa myöhemmin?
4 tykkäystä
Miten kliininen testaus voi maksaa miljoonia? Lääke on valmis ja sitä vain annetaan potilaalle 3 tai 6 mg vuorokaudessa tai miten se nyt olikaan. Mikä siinä maksaa miljoonia?
2 tykkäystä
Pelkkä yhden potilaan hoito maksaa 50 000-100 000 €!
1 tykkäys
Key highlights
- Initial preliminary phase 2 read-out from the BEXMAB Trial confirms earlier positive Phase 1 findings in MDS patients with prior HMA failure
- In Phases 1 & 2, 14 MDS patients who are refractory or relapsed on HMA (r/r MDS) and have no effective treatment options, show an objective response rate (ORR) of 79%
- The BEXMAB Phase 1 MDS patients with prior HMA failure are experiencing an estimated median overall survival (mOS) of approximately 13 months currently, compared to the 5-6 months that would typically be expected under standard of care historically
Torille!
43 tykkäystä
Positiivista dataa:
Edit. lisäys: Tässä myös Kauppalehden lyhyt uutinen suomen kielellä:
31 tykkäystä
Heippa
Tosiaan, kuten ennakoitu, niin Faronilta tuli tänään todella odotettu uutinen: Heidän BEXMAB-lääketutkimuksensa vaiheen 2 tulokset ovat olleet erittäin lupaavia.
Haluan jakaa vähän ajatuksia ja kertoa, miksi tämä on tärkeää, sekä mitä tämä voisi tarkoittaa tulevaisuudessa.
Positiiviset tulokset antavat toivoa:
Kuvittele, että olet MDS-potilas (myelodysplastinen syndrooma) ja nykyiset hoidot eivät enää tehoa. Tämä on tilanne monille, ja vaihtoehdot ovat vähissä. Nyt Faronin kokeessa 14 tällaista potilasta on saanut hoitoa bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmällä, ja tulokset ovat vaikuttavat: 79 %:lla potilaista on nähty hoitovaste. Tämä on valtava edistysaskel, kun vertaa siihen, että nykyiset vaihtoehdot tarjoavat 0-20 % vasteprosentin.
Parantunut elinaika:
Historiallisesti näiden potilaiden elinaika on ollut surullisen lyhyt, vain 5-6 kuukautta. Nyt Faronin hoidon saaneiden potilaiden mediaani elinaika on noussut noin 13 kuukauteen. Tämä antaa paljon enemmän aikaa ja toivoa potilaille ja heidän perheilleen.
Asiantuntijat uskovat:
Tohtori Amer Zeidan, joka on mukana tutkimuksessa, kertoi, että MDS-potilaiden hoito HMA:n (hypometyloiva aine) epäonnistumisen jälkeen on todella haastavaa ja että bexmarilimab näyttää lupaavalta uudelta vaihtoehdolta. Hänen mukaansa lääkkeen turvallisuusprofiili ja kliininen aktiivisuus ovat olleet hyviä, mikä on hienoa kuultavaa.
Faronin tulevaisuus:
Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen sanoi, että nämä tulokset ovat merkittävä virstanpylväs. He ovat sitoutuneet tuomaan bexmarilimabin markkinoille mahdollisimman nopeasti, koska potilaat tarvitsevat kipeästi uusia hoitovaihtoehtoja.
Osakearvon spekulointi:
Jos mietitään, mitä tämä voisi tarkoittaa Faronin osakkeille, niin todennäköisesti hyvää. Positiiviset kliiniset tulokset voivat nostaa osakekurssia, koska sijoittajat näkevät uuden lääkkeen potentiaalin. Jos bexmarilimabin hyvät tulokset jatkuvat ja se etenee kohti markkinoille pääsyä, osake voisi nousta merkittävästi. Disclaimer: tämä on vain spekulointia, eikä sitä tule ottaa suosituksena osakkeiden myyntiin tai ostoon. En ole ammattilainen enkä sisäpiirin ihminen.
Yhteenveto:
Kaiken kaikkiaan nämä uutiset antavat paljon toivoa niille, joilla on vähän tai ei lainkaan hoitovaihtoehtoja jäljellä. Faronilla näyttää olevan käsissään jotain todella merkittävää, joka voi muuttaa MDS-potilaiden elämää ja samalla tuoda yritykselle ja sen osakkeenomistajille suurta arvoa. Tämä on jännittävää aikaa seurata, miten asiat kehittyvät.
Mitä mieltä olette?
Näyttäisikö tämä nyt varmempaa suuntaa, että Faron on matkalla kohti hyvää ennemmin kuin pettymystä?
35 tykkäystä
Faron on menossa FDA:lle faasi 1 tulosten kanssa. Elossaoloaika (tärkein asia) on selvästi standardihoitoa parempi. Standardihoidolla 5-6 kk. Se onkin 13,4 kk ja voi vielä nousta. Hyvä lisä jälleen tuloksiin.
”The BEXMAB Phase 1 MDS patients with prior HMA failure are experiencing an estimated median overall survival (mOS) of approximately 13 months currently, compared to the 5-6 months that would typically be expected under standard of care historically.”
”For Phase 1 patients with adequate follow-up available the estimated mOS is currently 13.4 months, but still subject to change”
Faasi 2 osalta Faron aikoo vedota elinajan osalta surrogaatteihin eli hoitovasteisiin, joiden on osoitettu ennustavan elinajan pidentymistä, koska jos elinaika alkaa olla yli vuoden, jouduttaisiin faasi 2:n mOS-tuloksia odottamaan tästä hetkestä reilusti yli vuoden, koska faasi 2 potilaita on nyt vasta 6 alustavasti analysoituna. Ylihuomenna kuullaan moniko heistä on ehtinyt olla 2-3 kk seurannassa, jolloin vasta nähdään teho lopullisesti.
25 tykkäystä
ORR 79 % (11/14)
True remission rate 64 % (9/14)
mOS 13,4 kk ja kasvaa edelleen.
Näissä luvuissa on mukana ainakin yksi muusta syystä menehtynyt. True remission rate, voi jessus, taas yksi mittari lisää. Jos oikein muistan, niin jossain haastattelussa Markku tai Juho sanoi, että pitäisi saada yli 50 % ORR. Näin ollen j’ljellä olevista 26 potilaasta 9/26 kun saa ORR, niin on tuo tarvittava 50 %. Jos mitataan true remission ratella, niin 11/26 pitää onnistua. Näillä tähän astisilla tuloksilla voisi pitää sitä jopa todennäköisenä.
Viime aikoina Faron on ollut paljon esillä eri medioissa ja mielenkiinto firmaa kohtaan sijoittajien keskuudessa kasvaa. Vaikeutena on vain se, että Faron on todella vaikea sijoituskohde maallikolle. Jos katsoo Faronin hallitusta ja johtajaluetteloa, niin siellä voi olla alan huippuosaajia, mutta marketointiin ei ole nimetty ketään, vaan se jää enemmänkin TJ:n oman työn ohella hoidettavaksi tehtäväksi. Jos jälkikäteen viisastelee, niin olisi ehkä ollut hyvä olla joku mediavastaava joka suomentaa ja rummuttaa osaketta jokaisessa mahdollisessa paikassa. Mutta toisaalta se on ollut vain itselle eduksi, koska osake on pysynyt alhaalla ja olen saanut haalia halpoja lappuja. Todellinen arvo on sitten se mitä tästä maksetaan kun lafka menee myyntiin ja silloin tämä on juuri oikean arvoinen kun sen BP hinnoittelee.
Olisimpa lähtenyt tähän mukaan vasta kuukausi sitten, mutta oikein tyytyväinen olen tähän pidempäänkin positioon ja erityisesti tyytyväinen etten ole missään vaiheessa lähtenyt keventämään.
16 tykkäystä
Uusien 6 potilaan ORR on pienempi (4/6 = 67%) kuin vanhojen potilaiden 87,5%, tämä siitä huolimatta että nyt on käytössä 3mg/kg ja 6mg/kg annokset. Siitä johtuen ORR% laski. On toki linjassa aiempaan nähden. CR vasteita ei tullut lisää, CR rate 7%. Pieni pettymys.
Myös hyvin epäselvää mitä tarkoitetaan tuolla estimoidulla mOS. Sellaista ei ole yleensä tapana raportoida. Tuo lause vaatii selvitystä lisää.
Katsotaanpa markkinan reaktio!
Palaan ehkä myöhemmin tarkemmin…
11 tykkäystä
Pienten lukujen matematiikkaa, ei se mikään pettymys ollut. Lääkkeen pitää olla riittävän hyvä markkinoille, ei sen täydellinen tarvitse olla.
Tehdääs vähän matematiikkaa.
Inderesin viimeisin arvio oli 2 €/osake. Käytän vähän pyöristettyjä lukuja ja oletuksia joilla ei ole todenperää, vaan ne on koostelmia sieltä sun täältä. Joka tapauskessa siinä ilmeisesti oletuksena 30 miljoonan euron anti 2 € kappalehinnalla ja se olisi tarkoittanut 15 miljoonan osakkeen kappalemääräistä nousua (yhteensä 72 + 15 = 87 miljoonaa osaketta). Nyt kurssin jo noustessa ja tiedon karttuessa anti voikin olla vain 10 miljoonaa euroa joka tarkoittaa tällä kurssilla noin 5 % kappalemäärän lisäystä = 3,6 miljoonaa lappua.
Faasi 2 läpimenon todennäköisyys noin 40 % ja jos nyt oletetaan sen menevän lopulta läpi 80 % todennäköisyydellä, niin voidaan laskea.
Inderesin arvio yritysarvoksi silloisella riskitasolla ja monella muulla muuttujalla
2 € x 87 = 174 miljoonaa
Mutta nyt se tuleekin olemaan
3 € x 75,6 = 227 miljoonaa
Nyt 40 % riski korvataan 80 % riskillä
227 miljoonaa / 0,4 x 0,8 = 454 miljoonaa
Osakkeen arvo tässä hetkessä
454 / 75,6 = 6 €/osake
Alleviivaan sitä, että tämä on erittäin löyhästi toteen perustuva laskelma.
12 tykkäystä
Markun esityksissään voimakkaasti painottama potilashyöty sai minut aikanaan ostamaan osaketta. Viesti on ollut selkeä: Bex-hoidolla saadaan syöpä kuriin ja potilaille toivoa elämän jatkumisesta. Mielestäni lääkkeen hyöty on jo nyt osoitettu: Viimeisen vuoden aikana julkistetut hoitotulokset ovat olleet johdonmukaisesti hyviä. Pitää muistaa, että nyt koehoidoissa olevat potilaat ovat sellaisia, joille jokaiselle ennuste muuten olisi hyvin huono. Toisin sanoen on vähemmän merkitystä sillä, onko potilaita 5, 14 tai 32: jokainen merkittävä hoitovaste on suuri voitto tässä populaatiossa.
Ajattelen niin, että tässä meillä on uusi syöpälääke.
20 tykkäystä
Oma ajatus on että seuraavaksi julkaistaan lisenssisopimus / partnerointi. Tai sitten mennään hakemaan rahoitusta. Osakeantiin en usko nykyisellä valuaatiolla, toisaalta eihän se ole uskon asia vaan viimeinen valttikortti.
1 tykkäys