https://clinicaltrials.gov/study/NCT05428969?intr=Bexmarilimab&rank=4
ClinicalTrials.gov ID NCT05428969
Sponsor Faron Pharmaceuticals Ltd
Information provided by Faron Pharmaceuticals Ltd (Responsible Party)
Last Update Posted 2024-08-27
Kyllä ja hetken puntakurssin, muutoksen ja prossat näkee helposti Faronin kotisivulta The Share | Faron
Alempaa löytyy “Share Chart” josta hieman viivästettynä näkee esim ostoerien suuruuksia joista voi vaikka arvioida ovatko kenties ISOT pojat ostoksilla…
Nämä valinnaisesti hesulista tai lontoosta
Primary completion date on myös korjattu ensi vuoden huhtikuulle. Johtunee varmaan tuosta aiottua hitaammin toteutuneesta rekrystä, ja ehkä HR-MDS:n lisäpotilaista 
. Hyvä että tuo Chapel Hill on tuossa nyt uutena, ehkä se saa myös nopeutettua uusien potilaiden rekryä.
Huomenna olis kyllä ihan kiinnostavaa kuulla rekryjen tilanne. Markku aikanaan kehu, että on oikein tunkua, mutta sellaista fiilistä en ole kyllä itse saanut.
Jos tautiin sairastuneita on kymmeniä tai satojatuhansia vuositasolla ja elinajan odote on puolivuotta, niin en usko hitauden/rekrytoinnin johtuvan ainakaan potilaiden puutteesta. Eiköhän jonoa luulisi olevan ulos asti. Hitaus johtunee jonkun resurssin puutteesta tai byrokratiasta.
Eikös tästä ole ollut aikaisemmin puhetta, että pienelle suomi lääkkeelle joka on tuntematon , on vaikea saada tietoisuutta ja potilaita rekryttyä. Nythän tilanne on oikeasti paranemassa kun faronin ständi olkaa olla useammassa paikassa esillä.
Muutenkin Faron on koittanut tiedottaa ja mainostaa omaa tuotettaan ja osaamista eri paikoissa. Itse uskon läpimurron olevan lähellä, mutta olenkin ollut mukana jo jonkin aikaa. Tulokset ratkaisee kuitenkin menestymisen ja ne on tähän mennessä ollut hyviä itse lääkkeelle.
Tämä Jenkkien partnereiden huomion metsästämisen oletettu vaikeus ja pikkumaan pikkuyhtiön vakuuttamisen haasteet oikeana pelaajana on varmaan lähellä totuutta.
Tämä on saattanut olla taakkana kaikissa niissä ulkomaanreissujen eri tapahtumissa, missä tavataan ihmisiä minglausmielessä. Jenkkilöiden alustava epäilys pienten maiden ja pienten yritysten potentiaaliin (Vs. Suuri ja Mahtava Ne… USA) tarvii kumota ehkä jo lähtökohtaisesti vakuuttavammin ottein kuin mitä paikallisten tarvitsee.
Uskoakseni yksi vahva “He’s good, bro” indikaattori uskottavasta yrityksestä on FDA:n tunnustukset; "Ai tuo pulju sai heiltä julkisen nyökkäyksen/nyökkäyksiä (popular by association) - no, mutta ehkäpä tässä on jotain!
Sitähän he sanoivat ennen “Need more data”. Eli alustavaa luottoa ei ollut, ja datallakaan ei voinut vielä ratsastaa, joten viesti olisi varmasti voinut olla myös “Goood job little buddy, go home and grow and then we’ll talk some more”.
Tämähän on siis ihan projisointia omasta pienemmän mittakaavan elämästä, huonoista elokuvista ja vilkkaasta mielikuvituksesta, mutta totuuden siemen lienee siellä ihmisten asenteissa, jotka tuppaavat olemaan alalla kuin alalla samanlaisia lainalaisuuksien osalta… Ihmisiä me vain olemme.
Tuotteen myyminen on helppoa - kun on ensin myynyt itsensä, ei ennen sitä.
Itsensä myyminen etenkin Jenkeissä ei liene ihan Suomen nöyrällä tyylillä helppoa, kuten joku täällä jo joskus muistutteli, sillä data ja leväperäiset liikkeet ovat Jenkkiläisille eräänlainen mittari ja luovat itsevarmuutta huokuvan kuvan, jota sitten mitataan neuvotteluissa (olen oppinut tämän huonoista tv sarjoista).
Lähdetään siitä, että kunhan data vetää jatkossakin piippuja kohti myytäväksi kelpaavaa lääkettä, eikä firman tilejä kavalleta ennenaikaiseen kuoppaan, niin eiköhän se siitä lutviinnu lumipallon rullatessa isommaksi.
Toivottavasti tuo kevään Kauniit ja Rohkeat draama oli siinä.
Nuoremmalle sukupolvelle: Toivottavasti Salkkareiden säädöt oli siinä.
Vielä nuoremmalle sukupolvelle:
Please, sanokaa et Skipidi Toilet -taistelut on ohi, ei jaksa enää sus draamaa no cap.
Onko palstan tilastohaukat selvittäneet, millaisella todennäköisyydellä faasi2 vaiheessa fast trackin saanut lääke pääsee maaliin?
En ole nyt nopealla googlauksella löytänyt valmista tilastoa, mutta nuo FDA:n myöntämät Fast Track Designationin saaneet lääkeaineet löytyvät listana FDA:n sivuilta: Fast Track Approvals | FDA. Jos jollakulla sattuu olemaan ylimääräistä aikaa, niin nuo noin 300 lääkeainettahan googlailee kohtuu nopeasti ja kasaa taulukkoon faasien läpäisyt 
Eikös tänään pitänyt olla joku webcast Faronilta? Joko meni vai vasta tulossa?
Rekisteröitymislinkki: Faron Half-Year Results Jan-June 2024 alkaa klo 15:00
Ei ole vielä tullut. Webcasti on kai tunnin päästä jos muistan oikein
Vasta linkatulla RedEyen päityksessä oli todennäköisyyskertoimia, vaikkei ne suoraan tuohon FDA:n FTA:n liity suoraan:
"Accordingly, following the recent positive interactions with the FDA, further clinical progress and the FTD, we chose to make some further upward adjustments to our likelihood of approval (LoA) for bexmarilimab. We increased the possibility of succes (PoS) for the phase II development of the candidate to 80% (60%). In turn, this raised the overall LoA of bexmarilimab (in the BEXMAB indications) to 32% (24%).
Bexmarilimab – Likelihood of approval
Ph I - PH II - Ph II - PH III - Ph III - NDANDA Approval LoA Overall
MDS 100%-36%-44%-92%-15%
Bexmarilimab 100%-80%-44%-92%-32%
Source: Redeye Research"
Hienosti ennakoiden pelattu Faronin taholta tämä webcast. Normistihan ei tässä voitaisi sääntöjen mukaan esittää kuin julkistetut osavuosikatsauksen tiedot. Niissähän ei ole (enää) mitään kiinnostavaa ja kurssin lasku olisi todennäköistä. Nyt kun on otettu yleisöä ja annettu mahdollisuus kysyä johdolta mitä vaan tilanne on toinen, sillä vastaaminen yleisön kysymyksiin on sallittua. Varmasti joku kysyy faasi 2 tietoja ja partneroinnin statusta. Voisi kuvitella, että niukatkin vastaukset tukevat alkanutta kaskadia (& kurssinousua).
Olisi kiva kuulla tarkemmat perustelut näille. Lienevät vain jotain tilastollisia keskiarvoja. RedEyeltä en tosin muuta odottanutkaan.
Tarvittaisiin enemmän Faronin tilanteeseen räätälöityä todennäköisyysanalyysiä.
Itse ajattelen että faasi II onnistumistodennäköisyys on 95% luokkaa, mutta faasi III korkeintaan 5%. Miksi? Faasi II ei oikein voi epäonnistua tehon puutteeseen, koska potilaat saa myös AZAaa josta (suurin?) osa tehosta tulee eikä kontrolliryhmää ole. Haittavaikutuksia ei ole tähän asti tullut, riski sille on hyvin pieni.
Miksi faasi III vain 5%? Omat ajatukseni: Kuten tiedetty MDS on hankala tauti, uusia lääkkeitä ei ole saatu aikoihin. Immunoterapia lähtökohtana kontroversiaali, koska immuunipuolustuksen soluja muodostava tehdas, luuydin on taudissa sökönä. (Katso ystävällisesti PD-1 lääkkeiden tutkimustulokset MDS:ssä) Faasi III tulee olemaan myös kontrolliryhmällinen, ja tähän asti mitään kontrolliryhmällistä dataa ei ole tuotettu, joten todellinen tieto tehosta on meillä vielä täyttä arvailua.
Lisäksi: tämänastinen tehon Vertailu prebet et al 2011 standard of care tutkimukseen on appelsiinien vertaamista omenoihin mm. siksi, että Bexmabin joukko on valikoituneempi ja terveempi. Suosittelen vertaamaan mielummin tri Zeidanin esitelmässä esiin nostamien muiden tutkimusten tuloksiin.
Varmistelen täällä, että ymmärsinköhän oikein webcastissa Yrjön puhuessa rahojen riittävyydestä, että yhtiön kassa ei riitäkään Bexmab Phase 2 loppuun? Juho puhui myös jotain “capital raisesta”, mikä viitannee antiin. Että eikö ne rahat nyt sitten tosiaan riitäkään partneroitumiseen saakka tai edes P2 loppuun, kuten oli aiemmin tarkoitus.
En menisi tuohon. Kysymys oli siitä, tuleeko partnerointi vasta faasi 2 -tulosten valmistumisen jälkeen. Resurssit eivät riitä lopullisten tulosten saamiseen asti, joten partnerointi tapahtuu ennen sitä. Mikään ei kuitenkaan ole varmaa ennen kuin partnerointi on toteutunut, joten asia muotoiltiin näin. Tämä on toki vain oma tulkintani.
Ymmärtäisin esityksessä kerrotun niin, että rahat riittää kyllä jos ja kun partnerisopimus klousataan. Jos ei klousata niin osakeanti on toinen mahdollinen tie tutkimuksen eteenpäin viemiseksi. Mutta partnerisipimus kuitenkin todennäköisin tie ja olin tulkitsevani että siihen kyllä vankasti uskotaan.
Itse tulkitsin samoin, mutta ilmeisesti markkinoilla joko tulkittiin eri tavoin tai sitten on ollut isot odotukset jostain uutisoitavasta tälle päivälle. Itse käytin kurssilaskun ostoon.
