Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

Osakkeet
6408

Sitä minäkin toivoisin, mutta minusta oma postauksesi oli enemmän juuri sitä tunnepuhetta, kuin asiaa ja kovaa faktaa.

Tässä ketjussa valitettavan usein asioiden käsiteleminen asioina unohtuu ja Jalkasten nostaminen jalustalle on tyypillinen esimerkki siitä kuinka tunteet vievät. Track recordi ei moiseen anna mitään syytä, mutta toivottavasti nyt tulee onnistuminen.

Sitä odotellessa, edelleen pienosakkaana.

Edit:

Mitä konkreettista Jalkaset ovat mielestäsi saaneet aikaan lääketieteen saralla? Montako heidän kehittämäänsä lääkettä on markkinoilla myynnissä tällä hetkellä?

Jalkasten track record on Suomen mittakaavassa merkittävä siltä osin, kuinka paljon he ovat onnistuneet keräämään sijoittajilta, veronmaksajilta ja muilta rahoittajilta rahoitusta omalle tutkimustoiminnalleen ja leveälle elämäntyylilleen. Tämä rahamäärä lasketaan sadoissa miljoonissa.

Tärkeimmät tulokset vain vielä uupuvat, eli ne lääkkeet.

14 tykkäystä
6409

Sirpa ja Markku Jalkasen track record on mielestäni aika hyvä lääketieteen saralla, ainakin suomen kokoisessa maassa. Bono, Pätsi, Fjällskog ja tieteelliset neuvonantajat. En nyt tiedä mikä siinä track recordissa on vikana. Ei tämmöistä prjoketia pikkufirmalla montaa kertaa elämässä ehdi vetää läpi.

Tämä ei siis ollut mitään vittuilua, vaan olitpahan näkyvin esimerkki foorumilaisesta jolla on vastakkainen näkemys omani kanssa. Koskee koko kirjoitusta.

Niin, tämä on henkilökohtainen näkemykseni joka ei ole tarkoitettu muiden pään kääntämiseksi. En ole antamassa sijoitusneuvoja.

Tunnustan toisinaan ärsyttää lukea toistuvaa tuomion toitotusta, mutta teet sen aina näkemyksesi perustellen, enkä ole havainnut mitään panikointia tai mitään sen suuntaista. Ihan se että joku on tismalleen vastakkaista mieltä itseni kanssa saattaa joskus ärsyttää. Minkäs sille mahtaa.

Kiitos vielä panostuksesta, kyllä tämäkin ketju paholaisen asianajajan tarvitsee. Se avaa usein näkökulmia joita ei muuten osaisi ajatella.

11 tykkäystä
6410

Taitaa olla niin, ettei kovin tiheästi tiedotettavaa asiaa ole tämän kaltaisessa yritystoiminnassa, mutta rumpujen pärinä senkus kiihtyy odottaessa.

Kukaan ei tosin tiedä, että päättyykö rumpujen pärinä nyt lokakuussa, marraskuussa, joulukuussa vai joskus ensi vuonna. Eikä kukaan tiedä, että päättyykö pärinä mahalaskuun vai suureen juhlaan. Toiveikkaita ollaan.

Siinä kait tiivistettynä tunnetason fiilikset tällä hetkellä.

ps. Olisihan se kiva, jos jostain portaalista saisi realiaikaisesti nähtäväksi testipotilaiden päivittäiset verikoetiedot :smile:

4 tykkäystä
6411

Pelkkä todennäköisyysprosentti ei vain yksistään riitä, vaan pitää myös pystyä hahmottamaan minkä arvoinen maali odottaa. Tuollainen 10 % todennäköisyys tekee tästä kyllä helposti odotusarvoltaan positiivisen sijoituksen.

Siitä randomisoidusta tutkimuksesta puhutaan paljon, että se ratkaisee kaiken. Oon siitä kuitenkin, en kokonaan vaan vähän erimieltä. Jos Bex ei pysty tarjoamaan apua potilaille joiden luuydin on jo täysin tuhoutunut, niin mitä sitten. Sitten se ei kelpaa joka ikiselle HMA failed -potilaalle, mutta edelleen biomarkkereiden avulla voidaan tunnistaa valtava potilasryhmä joka voi saada lääkkeestä hyötyjä. Eli täsmälääkkeenä tietylle potilasryhmälle annettava lääke joka myy satoja miljoonia vuodessa.

Lisäksi oma mielenkiinto on kääntynyt täysin ensilinjaan. Edellisen toistoa, mutta jos kyseessä kerran on immunoterapia, niin ensilinjassa pitäisi kaiken järjen mukaan nähdä parhaat vasteet kun elimet on vielä paremmassa kunnossa. Kyse on siitä, että toimiiko Bexín mekanismi vai ei. Eli minun mielestä oleellisempi kysymys on, että millä prosentilla Bexin mekanismi toimii.

Ja noin muuten, niin partnerointiuutisiahan tässä odotellaan. Niin huonoa diiliä ei voi neuvotella, etteikö kurssi kiittäisi. Tai no voi tietenkin, mutta silloin se tarkoittaa ei diiliä ollenkaan.

16 tykkäystä
6412

Jalkanen on maailman johtavia tutkijoita ihmisen immuunipuolustusjärjestelmän lymfosyyttien liikkumismekanismien tutkimisessa. Hänen merkittävimpiin tutkimussaavutuksiinsa kuuluu uusien haitallisista tulehduksista ja syövän leviämisestä vastuussa olevien ”liikennemolekyylien” löytäminen ja karakterisointi. Sirpa Jalkasen tutkimusryhmä on tuottanut uraauurtavia tuloksia ja innovatiivisia havaintoja, jotka ovat mullistaneet käsityksiä immunologiasta ja verisuonibiologiasta.

Luulisi että tämmöiset löytää itsekin, Sirpa on tieteen akateemikko, Markku saa Stanfordin yliopistolta rojalteja työstään biotekniikan alalla yhä, yli 30 vuotta myöhemmin.

Ei varmaan ole lääkevuoria myynnissä, mutta onko se nyt olennainen asia? Faron on perustettu 17 vuotta sitten, ja nyt ollaan siinä tilanteessa että myyntilupa on lähellä, jos se on siis tullakseen.

Onkohan maailmassa montakin lääkkeen sarjakehittäjää elossa tällä hetkellä?

Developing new, innovative drugs takes time – a very long time. On average, the journey from discovery to market takes 12 years, however, in newer areas of medicine, like gene therapy, it can take up to 30 years. Many players in the drug development space would find the 12 year mark an optimistic one, especially considering the daunting statistic that roughly 1 in 5000 new compounds are approved as pharmaceutical drugs by regulatory agencies like the Food and Drug Administration (FDA) in the US or the European Medicines Agency (EMA) in the EU.

Kiirettä pitää jos edes kahta vaativaa lääkettä aikoo sama ihminen kehittää alusta loppuun.

https://www.biostock.se/en/2023/01/drug-development-the-four-phases/

[/quote]
No eihän puutu, löytyy Bex ja Traumakine. Sijoittajan tehtävä on arvioida sijoituscase itse, mahdolliset riskit ja potentiaalit, johdon luotettavuus jne.

Lääke on, eri asia että pääseekö markkinoille, tuottaako mitään ja jos tuottaa niin kuinka paljon.

17 tykkäystä
6413

Mietin vaan itsekseni, koska R&D päivää ei ole vielä lyöty lukkoon, niin olisiko syy se, että halutaan varmistaa ennen partnerisopimus ja vasta sen jälkeen kertoa jatkosta?

3 tykkäystä
6414

Clark taitaa nyt viitata Biotie Therapiesiin? Ikävää että oli aikanaan huono sijoitus sinulle. Käsittääkseni heidän tuote oli nalmefeeni, joka on lääke alholiriippuvaisille ja se sai myös myyntiluvan EU:ssa. Muistan kyllä itsekin istuneeni Biotien junassa, mutta myin osakkeeni aika pian oston jälkeen pois ja syy taisi olla, että mielenkiinto kääntyi johonkin toiseen puljuun. Joka tapauksessa jos muistellaan Biotietä, niin he saivat lääkkeen markkinoille, mutta sijoituksena se oli kuitenkin huono. Eikö se markkina sitten ollutkaan niin suuri tms. Joka tapauksessa se taisi olla kaupallisista syistä huono sijoitus, mutta lääketieteen näkökulmasta meni maaliin? Saa korjata.

En tiedä kuinka kauppa käy, mutta lääkkeenä sitä edelleen myydään.

10 tykkäystä
6415

Pääministeri nimitti viime viikolla Risto Murron vetämään Suomen talouskasvun vaudittamista miettivää ryhmää.
Murron mielestä Suomessa on ollut hyviä start-upeja, mutta ne järjestöön myydään liian pieninä, koska Suomessa ei ole pääomia kasvattaa niitä maailman luokkaan ja suuryrityksiksi.
Faronia nyt seuranneena ja tätä palstaa lukien olen ymmärtänyt, että Faron on tällä hetkellä lupaavimpia pieniä yrityksiä maassamme.
Jos näin myös on, niin olisihan se tuon Murronkin tavoitteiden mukaista hoitaa tämä kaupallistaminen kotimaisin voimin ja varmistaa, että Faronilta ei rahat kesken faasi kolmosta lopu. Ja Orion olisi hyvä kotimainen vaihtoehto partneriksi ja tuomaan kotimaista pääomaa mukaan.
Näin ainakin sinivalkoisen lasien läpi katsellen :slight_smile:

14 tykkäystä
6416

"Orionin keksimä eturauhassyöpälääke myy jo miljardilla eurolla vuodessa.’
“Kaupallistetaan itse”

Voisikohan tuosta tulla syneegiaetuja, jos kaupallistai siinä samalla myös Faronin lääkkeen?

5 tykkäystä
6417

Lainaus Ylen tämänpäiväisestä talousjutusta: Viheliäinen ilmiö kasvavien uutta luovien yritysten kohdalla on se, että ne myydään ulkomaiseen omistukseen liian varhain. Pelkona on, että nuori yritys siirtyy kasvamaan ulkomaille eikä hyödytäkään suomalaista yhteiskuntaa. Meillä on Ruotsiin verrattuna ongelmana se, että alkuvaiheessa menestyneet yritykset eivät ole päässeet kasvamaan. Näin siis Arvostettu talouden asiantuntija tutkija Vesa Vihriälä Helsingin yliopistosta. Markku ja Juho ovat puhuneet vaurauden tuottamisesta suomalaisille. Faronin kohdalla on kysymys juurikin tuosta mitä Vihriälä tuo esiin,eli että pystytäänkö pitämään firma suomalaisena vai korjaako joku muu suurimmat tuotot. ( Bexin breikatessa)

19 tykkäystä
6418

https://www.england.nhs.uk/cancer/nhs-cancer-vaccine-launch-pad/

Törmäsin tuollaiseen Englannissa tutkimuksessa olevaan syövänhoitomuotoon.

3 tykkäystä
6419

Odotellessa voi tutkailla, miten ketjussa nostetut Orion, Bayer ja MSD liittyvät sopimuksellisesti toisiinsa. Orionilla ja Faronilla ei paljon yhtymäkohtia ole kuin suomalaisuus, syöpälääkekehitys ja Matti Karvonen, joka oli Faronin lääketieteellinen johtaja ja nyt on Vice President, Early Clinical Development - Oncology, Orion Pharma.

Bayerilla on korkokenkä Faronin oven raossa ja näköalapaikka sopimusneuvotteluista kiinnostuneisiin hallituspaikan muodossa (joka muodollisesti on yksityishenkilö Rothilla, joka on myös yksityissijoittajana Faronissa) sekä kokemus Suomi-yhteistyöstä. Bayer etsii syöpätauteihin assettia. Talous heilläkin on tiukoilla ja tarvitsisivat varman hevosen :sweat_smile:

MSD:llä on yhä uusia käyttöaiheita valloittava pembro, jonka patentti on umpeutumassa muutamassa vuodessa. Immuno-onkologia yhdistää Faroniin.

Orionin kanssa Bayer ja MSD ovat jo partnereita.

Orionin kehittämä eturauhassyöpälääke darulutamidi, Bayer vie kapulaa eteenpäin.
Rojalti 20 %, mutta jos myynti menee yli 3 miljardia, nousee vähän yli 25 % eli progressiivisesti. Nyt ollaan jo miljardissa, mutta käyttöaiheet laajennevat jatkossa.

Orionin kehittämä eturauhassyöpälääke opevesostaatti, yksinoikeudelliseksi maailmanlaajuiseksi lisenssiksi MSD:lle vuonna 2022. Faasi 2 ja 3 vasta menossa. Faasi 3 alkoi v. 2023. Alla diilihinnat.

Noissa rojalteissa huomio siihen, että Orion vastaa lääkkeen valmistuksesta ja toisessa ainakin sanotaan, että valmistuskustannus katetaan rojalteista. Olisiko Faronilla tällaiseen tuotantoon mahdollisuuksia ellei organisaatiota paisuteta, ei varmaan ole syytäkään olla. Etumaksuissa huomattava ero, v. 2014 ei näkymä markkinoihin ollut varmaankaan nykyisen veroinen, koska MSD maksoi pari vuotta sitten 290 MUSD vs. taannoinen 50 MEUR.

IMG_2245
IMG_22452314×1087 353 KB

16 tykkäystä
6420

Tajusin just, että tämä lokakuun lopun luenta on se luenta, jolla Bexmab mitataan. Edellisestä julkistuksesta tulee noin puolivuotta. Ash-kokouksessa joulukuun alussa saadaan sitten isompi raportti ja lokakuun lopussa tämän luennan huippukohdat. Ash-kokousta varten tuskin mitään lisäotantaa marraskuussa tehdään, että laaja-aineisto saadaan/ehditään sinne koottua.

Q1/25 sitten loppuraportti, missä mukana loputkin rekryt syksyltä jotka tähän lokakuuhun eivät ehdi. Mutta nyt lokakuu on se bexmabin hetki siis. Jos tämä näyttäisi datan perusteella olevan menossa penkin alle, niin tuskin bexcomboa edes mietittäisiin. Eli luottavaisin mielin olen.

15 tykkäystä
6421

Eikös Juho sanonut jossain kesällä pidetyssä haastattelussa, että faronilla on jo valmistaja lääkkeelle euroopassa?
Edit: korjatkaa jos olen väärässä, sillä en kuollaksenikaan muista kuka ja missä maassa.

6 tykkäystä
6422

Tanskassa. Pakko olla kyky valmistaa lääkettä jos meinaa saada myyntiluvan mihinkään. Pitäähän noille nykyisillekkin potilaille saada lääkettä tuotettua. Asteittain faasien mukaan kykyä tuotantoon pitää nostaa mikä taas maksaa euroja, jotta saa myyntiluvan.

13 tykkäystä
6423

Tyyntä myrskyn edellä? Tämän vuoden syyskuu taisi olla Faronin pörssiin listautumisen jälkeen ensimmäinen kuukausi, jolloin yhtiö ei julkaissut ainuttakaan pörssitiedotetta. Kertooko se jostain jotain? Ehkä kertoo, ehkä ei. Mielenkiintoisia aikoja elämme.

6 tykkäystä
6424

Muistaakseni Juho totesi myös tuolloin nykyisellä valmistajalla olevan kyky skaalata tuotantoa ylöspäin.
Ensi viikolla alkaa tapahtua. Ainakin tuon R&D päivän osalta tietoa kaivataan. Voiko R&D päivää sisällöllisesti järjestää, jollei näkymää ole kuin n. 4kk? Uskon, että totuuden hetket ovat todella lähellä partnerointiuutisiin liittyen. Maltti on valttia…

6 tykkäystä
6425

IMG_2246
IMG_22461771×604 160 KB

Markkinanäkymillä höystetty R&D olisi siis tulossa, jossa faasi 2 survivalia, OS. Alun perin piti 20 potilasta olla kasassa Q2, olisiko nyt? OS on helppo lukea, elossa tai ei. Vasteet vaativat aikaa vievää analyysiä.

Mitä tiedetään r/r MDS survivalista, OS?

Survivaliin vaikuttaa voimakkaasti, miten paljon riskipisteitä on. Low riskeillä mOS on 17 kk HMA-hoidon pettämisen jälkeen. Ne eivät ole BEXMABin potilaita.

Korkeamman riskin potilailla:

”patients who fail HMAs have poor outcomes, with an OS of 4.3–5.6 months.”

Toi 4,3 kk tulee tästä tutkimuksesta:

(Desitabiini on toinen molekyyli kuin aza, mutta azaa vastaava HMA)

”Data from 87 patients with MDS (n = 67) and chronic myelomonocytic leukemia (n = 20) after failure of decitabine regimens were reviewed.

The median survival after decitabine failure was 4.3 months.”

Osa potilaista tosin CMML, jota Faroninkin on ollut tarkoitus tutkia, muttei taida olla vielä rekrytty?

Jabbour E, Garcia-Manero G, Batty N, et al. Outcome of patients with myelodysplastic syndrome after failure of decitabine therapy. Cancer. 2010;116(16):3830-3834. doi:10.1002/cncr.25247

Toi 5,6 kk tulee eniten siteeratusta useiden trialeiden koosteesta. Prébet T, Gore SD, Esterni B, et al. Outcome of high-risk myelodysplastic syndrome after azacitidine treatment failure. J Clin Oncol. 2011;29(24):3322-3327. doi:10.1200/JCO.2011.35.8135

Tohon sisältyvä AZA-001 trial herättää ihmetystä, koska sen hyviä tuloksia OS pituudesta ei ole pystytty toistamaan, vaan tosielämässä ensilinjassa OS on jäänyt 11-12 kk ja kaikenikäisillä 17 kk, Zeidankin todisti BEXMAB-updatessa 3/24, ettei tuloksia ole pystytty tosielämässä enää toistamaan ja Mika Kontro aiemmin. Joko vanhat eivät käy ottamassa lääkkeitä tai oliko syynä potilasvalinta eli tohon Prebet koosteeseen valittiin liiankin hyväkuntoisia? Toisissa trialeissa voisi olla toisin päin eli huonokuntoisempiakin potilaita, joten voinee hyväksyä, että ainakin n. 6 kk on sinne päin. Koska lääketiede kehittyy ja osataan yhä enemmän tukihoidonkin temppuja ja trialien ekskluusiokriteerit voivat olla tarkempia, kuin 15 vuotta sitten, voisi nykyinen OS olla pelkällä azalla, johon Bexia lisä verrataan, vähän pitempikin. Sitä tosin ei olla nähty faasi 3:ssa. Zeidankin kuitenkin totesi, että mOS on 4-6 kk. Katso kuvasta 50 % hengissä aikajanalta, se on mOS.

IMG_2307
IMG_23072308×793 151 KB

R/R MDS:ään ei ole siihen erikseen hyväksyttyä hoitoa olemassa, paitsi siitä 3-5 % kattavaan IDH1-mutaatioon.

Vielä yksi faasi 3 trial, joka ei johtanut mihinkään, mutta vertailuryhmän physicians choice (PC) eli mikä tahansa hyväksytty ja usein MDS:ssä käytetty lääke, tämän tarkastelu voi olla suora viite siihen, mihin Bexiä verrataan:

”median overall survival was 8·2 months (95% CI 6·1-10·1) in the rigosertib group and 5·9 months (4·1-9·3) in the best supportive care group (hazard ratio 0·87, 95% CI 0·67-1·14; p=0·33)”

www.pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26968357/

Faasi 3 em. jatko: ”P3, N=360; INSPIRE (NCT02562443); Sponsor: Onconova Therapeutics, Inc; "Results of INSPIRE demonstrated that in the intent-to-treat analysis patients randomized to IV rigosertib achieved overall survival of 6.4 months, versus 6.3 months for PC (p=0.33) in the overall HR-MDS population.”

www.clin.larvol.com/trial-detail/NCT02562443

Kertauksena siis deci-tutkimukset OS 4,3 kk ja aza 5,6 kk ja uudemmat trialit aza tai deci tai mikä tahansa muu 8,2 kk ja 5,9 kk ja 6,4 kk ja 6,3 kk. Aika lähellä ollaan puolta vuotta.

Yhteensä noissa N=87+435+299+360=1181 potilasta. Pitäisi olla luotettavaa tietoa siis, jota key opinion leaderit myös todistavat.

Faasi 2 alkoi BEXMABissa ensimmäisellä rekryilmoituksella 9. tammikuuta 24. Alku oli hidas, kesäkin oli kai vaisu. Rekryjen oli määrä saittien määrän lisääntyessä kiihtyä syksyllä. Näin ollen mitään kovin useita pitkiä faasi 2 OS:ia ei ole mahdollista nähdä. Faasi 1 seurannasta olisi.

Mihin Faron ja sijoittajat sitten vertaavat tulevia OS-tietoja? Ainakin luulisi, että johonkin sellaiseen, mihin FDA ja partneritkin vertaavat, koska täytyy olla sama kartta käytössä. Mihin tavoite? Tätä olisi hyvä vielä kommunikoida R&D:ssä. FDA-palautteen jälkeenhän kommunikoitiin ainakin vasteista, että ”Juho on saanut key opionion leadereilta ja FDA:lta neuvon, että standardihoidolla CR/PR-vasteita nähdään 0-5 %:lla. Bexillä 15-20 % ja sitä luokkaa FDA haluaisikin nähdä, että antaisivat approvalin.”

Mutta nythän mennäänkin seuraavaksi faasi 3 ensilinjaan, mutta kyllä nuo r/r tuloksetkin jotakin vaikuttavat. Onhan joitakin regulaattorin tunnustuksiakin vielä olemassa, joihin alkuvaiheiden menestys voi vaikuttaa, Breakthrough status ja Priority Review?

40 tykkäystä
6426

Kiitos mestarille taas päivityksestä, joka ainakin meikäläisen on luettava hitaasti ajatuksella ja sittenkin hiukka pyyhkii yli. Tarkoitin sitä, että pienessä mielessäni olin kuvitellut jonkun väliluennan lokakuulle ja täydellisemmän joulukuulle, mutta välissähän on vain kuukausi, joten lokakuun tiedoilla mennään ash-kokoukseen uskoisin. Siinä mielessä uskoisin, että tämä on se merkityksellinen luenta. Tietty, jos kesän rekryt ovat jääneet vajaaksi, niin askelmerkit saattavat muuttua. Kassan takaraja kuitenkin häämöttää. Eli datan olisi nyt vakuutettava partnerikokelas.

15 tykkäystä
6427

Pienenä sivuhuomautuksena tai huomiona Vino_PinoMestarin ansiokkaaseen kirjoitukseen, että alinajan odotteen(OS) lisäksi iso pointsi on sillä, minkälaista tämä jäljellä oleva elämä on. Lääkkeen siedettävyys ja minkätapaisia sivuvaikutuksia aiheutuu. Elinajan pidennys on pelkkää kärsimyksen pidennystä, jos sivuvaikutukset isoja. Bex on jo nyt osoittautunut kirkkaaasti paremmin siedetyksi kuin joku verrokki( Venetoclax). Eli tämä puoli kunnossa ja on iso etu Bexille. Mut odotellaan seuraavaa luentaa.

26 tykkäystä