Faron Receives Positive EMA Opinion on Orphan Drug Designation for Bexmarilimab for the treatment of myelodysplastic syndrome (MDS)
Muutakin uutista tähän päivään kuin pelkkää finanssia
Edit. Oli @Paavo_Koivisto kerennyt laittaa saman uutisen samalla minuutilla. Pahoittelut toistosta. Joktap hieno uutinen muuten odotetunlaiseen tuloksen viereen. 
Kokonaiseloonjäämisarvio oli 13,4 kuukautta, mikä on merkittävästi pidempi kuin aiemmin julkaistuissa r/r MDS-selviytymisraporteissa kuvattu 5-6 kuukauden kokonaiseloonjäämisajan mediaani.
Tämä tieto julkaistiin jo joulukuussa ASH:n yhteydessä. Ei ole siis uutta tietoa.
Kustannukset trialeista ovat tulleet merkittävästi alas. Oma käsitys oli, että ne nousevat, koska alkoi ensilinjalaisten täydennykset ja r/r täydennys, mutta ei. MDS ryhmänä kasvoi, mutta AML jäi pois, mikä selittänee. AML jäi siis aza-kombona pois, mutta eiköhän siihenkin päästä vielä kohdennetusti jotenkin mukaan,
”R&D costs were EUR 11.7 million in 2024 compared to 19.5 million in 2023, a decrease of EUR 7.8 million. These costs are attributable to advancing our clinical programs including completion of BEXMAB Phase I and the initiation of Phase II. Clinical trial costs include the cost of patient and site enrollment, CRO service costs including monitoring, investigator fees, and compensation and benefits for personnel directly responsible for R&D activities, and product supply costs. The costs of outsourced clinical trial services were EUR 3.3 million in 2024 compared to EUR 4.0 million in 2023. Compensation and benefits were EUR 1.4 million in 2024 and EUR 3.2 million in 2023 and included stock compensation expense of EUR 0.02 million and EUR 0.7 million in 2024 and 2023, respectively.”
MDS Foundation Jenkeistä yhä oli rekryämässä MDS potilaita BEXMABiin muutama päivä sitten ja postaus on yhä aktiivisena. Faronhan tiedotti aiemmin, että CMML-potilaiden rekry jatkuu, mutta he eivät ole MDS. Ja että MDS rekry voi jatkua, jos mitä?
Voihan toi olla Foundationin virhekin, jos eivät ole saaneet tietoa, kurjaa potilaille, katsoin noista pari jenkkisairaalaa, niissä ei ollut BEXMAB aktiivisena löydettävissä. 
Edit. Rekry jatkuu CMML ja MDS!
Tiedotteesta jäi hieman karvas maku – vaikuttaa siltä, että partnerointi on edelleen melko kaukana. Lisäksi Wichmannin ulosanti ei vakuuttanut; hänen englanninkielinen esiintymisensä oli heikkoa ja vaikutti siltä, että hän luki suoraan tekstistä.
Rahavarat pitäisi riittää vuoden loppupuolelle, mutta vaikutelma oli, että lisää rahaa tarvitaan ennen lääkejätin kanssa tehtävää diiliä. Diilin tekeminen edellyttää yhden tai useamman numeromurskaajan palkkaamista yhtiöön. Korjatkaa jos kuulin/ymmärsin väärin.
Tämä EMA- uutinen olisi muissa alan firmoissa räjäyttänyt kurssin taivaalle.Täytyy kyllä ihmetellä että minkäänlainen uutinen ei saa sitä ylös.Ja partneroinnista haaveilevat saadaan haaveilla hamaan tulevaisuuteen asti.Raunioilta saa ostettua patentit Tästä partneroinnista Markku puhui jo innoissaan vuosia sitten ja aina on mahtavia kohtaamisia ja nyt on todella lähellä ja sitä sun tätä.Allekirjoitusta vaille ollaan.
Mikä siinä mielestäsi karvasta oli? Tilinpäätöstiedotteiden täytyy perustua faktoihin, eikä siihen kuulu mitkään sirkustemput tai katteettomat lupaukset. Noita sirkustemppuja valitettavan moni tuntuu täällä yhtiöltä ja sen johdolta odottavan.
Faron kertoi mielestäni sekä webcastissa, että itse tiedotteessa hyvinkin johdonmukaisesti tulevista suunnitelmista. Yhtiön täytyy toimia going concern-periaatteella ja sen suhteen tänään kerrottiin mielestäni hyvin suunnitelmista sekä rahoituksen, että lääkekehityksen suhteen. Mahdollinen partnerointi on kirsikka kakun päälle, mutta sen ajankohdalla spekuloiminen ei kuulu virallisiin tiedotteisiin. Partnerointi voi tulla ensi viikolla tai jäädä kokonaan tulematta.
Tässä kuitenkin kannattaa muistaa, ettei osareiden tai tilinpäätösten show-meininki määrittele lopputulosta. Ei tarvita välttämättä sitä Jorma O:aa vetämään kaksikameraista hirviöpuhelinta taskustaan salamavalojen välkkeessä, kuten takavuosien Nokiassa.
Se pokeri mahdollisesta kumppanuudesta pelataan takahuoneessa, johon meillä ei ole pääsyä.
Aikanaan sitten ehkä luemme siitä jostain tiedotteesta, että kuka voittaa ja mitä.
Karvasta oli:
Lähinnä kehonkieli. Juho ei vaikuttanut yhtä innostuneelta kuin yleensä. Myös USA-pohdinta vähän askarruttaa - onhan USA kuitenkin tärkein markkina, ja nyt kaikki on jonkinlaisessa myllerryksessä.
No, minusta Juhon esiintyminen oli selkeää parannusta mökin vintiltä tehtyyn webcastiin nähden. 
FDA:ssa ja jenkkien hallinnossa tapahtuvaan myllerrykseen yhtiö ei pysty mitenkään vaikuttamaan, kuten Juhokin totesi. Hän oli kuitenkin toiveikas, että bexin tapaiset lääkkeet olisivat käsittelyssä ensisijalla. Mitä taas Yrjöön tulee, niin itse sain ihan hyvin selvää hänen kertomastaan. Hänen esiintymisensä on ollut samankaltaista kaikissa näkemissäni tilaisuuksissa.
Tässä on Eurooppa eurooppalaiseen tapaan unohtunut. Puhutaan vain FDA:sta ja jenkkimarkkkinasta. Vaikka hinnat ovat täällä alemmat, täällä on enemmän ihmisiä eli potilaita.
Nyt tuli muistutus Orphan drug designaation muodossa EMA:lta. Sitä ei kai ole myönnetty vielä, mielipide on vasta positiivinen ja muodollista päätöstä vaille. Kestääkö viikkoja? Designaatiosta olisi apua faasi 3 ja ehkä tulevien faasi 2 suunnitteluun ja ilmeisesti taloudellista hyötyä lupaprosesseissa ja yksinoikeusmahdollisuus 10 vuodeksi, jos tehokkaampaa/turvallisempaa ei tule saataville.
Pientä vihjailua oli rahoituksesta ja out of the box oli jokin kulma. Voi tietenkin olla mahdollisille partnereille viesti, ettei kerrota ”joo, toi me otetaan, ei kannata enää korottaa”.
Jos yhdistää EMA:n tuen, Euroopan ryhdistäytymisen innovaatioiden suhteen eli kilpailukyvyn ja Faronin tilanteen rahoitustarpeineen, on yksi mahdollisuus voisi olla EU Horizon-rahoitus
research-and-innovation.ec.europa.eu/funding/funding-opportunities/funding-programmes-and-open-calls/horizon-europe_en. Siinä on syöpätaudit mainittu yhtenä rahoituskohteena. EU-hankkeissa tosin edellytetään yleensä eri maiden konsortioita ja en tiedä lasketaanko Britanniaa nykyisin yhteistyömaaksi. Espanja BEXAR-saittina sellainen olisi. Onko hakemus jo työn alla ja miten kauan EU-byrokratia veisi, ei ole tietoa.
Tää oli hyvä pointti ottaa esille, nimittäin Eurooppa.Nyt on nähty että maailman johtava demokratia on tuhoamassa hetkessä mitä läntinen maailma on saanut yhdessä aikaan.Amerikkaan ei nykymuodossa voi luottaa pätkän vertaa.Eurooppalaisten täytyy alkaa vetämään yhtä köyttä käytännössä kaikessa ja myöskin tarkasti miettimään ketä tänne voidaan ottaa vastaan ja kuinka paljon koska yhteiskuntarauha on järkkymässä monissa maissa radikaalisti.Britanniasta puhuttaessa se on ottanut isoa roolia jo turvallisuuden saralla ja toivottavasti lähenee edelleen kaikessa muussakin.Tämä tuohon Vino pinon mainintaan.
Unohtikohan joku Indellä painaa tallenna-nappia, kun videota ei ole tallenteena klo 17, vaikka on ”julkaistu”? Uudestaan!, kuten teletapit tapaavat todeta. No, jotakin tarttui suorasta:
Muuttuiko tiedotus MDS-aikatauluista? Ei. Yleensähän noissa joustetaan lääketutkimuksissa eteenpäin. Samalta näyttävät yhä. Yksityiskohtaiset analyysit huhtikuun top linen eli yleisemmän vasteanalyysin jälkeen ovat tieteellisissä kokouksissa ASCO 30.5.25 ja EHA 12.6.25.
Regulatory feedback tarkoittaa samaa kuin FDA:n Pre-AA Meeting eli ”myyntilupatiedustelu” aiemmassa slidessä Q425.
Huomio vielä Euroopan lääkeviraston positiivisesta kannanotosta. FDA:n Fast Track ja Britannian vastaava nopeutus koskee r/r MDS:ää, mutta EMA:n Orphanissa olisi tiedotteen mukaan myös ensilinja mukana. Johtunee siitä, että Orphanissa ei tarvita välitöntä näyttöä tehosta, kuten Fast Trackissa. Se, että sairaus on harvinainen ja on prekliinistä näyttöä ja mekanistista näyttöä (esim. blasteissa on Clever-1 ja Bex on anti-Clever-1), riittää. Siten ei olisi vastaavasti ollut mieltä edes hakea Fast Trackia ensilinjaan viiden potilaan tehonäytöllä.
EMA:n myöntämä ”Fast Track” olisi PRIME eli PRIority MEdicines. Sitä kohti. Eiköhän mahdollisuuksista ole jo konsultoitu. Erilliset prosessit nuo kaksi.
www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
Mainitsin tästä tiimille, tallenne löytyy nyt! 
Tota UK+eurooppa painottumista olen itsekkin kummastellut viimeaikaisista Faronin uutisista ja jutuissa. Ihan kuin olisi uusi painopiste. Oli pakko jo aikaisemmin googletella kenellä isolla siellä on konttori. Astra sieltä putkahti vahvasti esiin. Kysymys kuuluu onko heillä kuinka vahva syöpälääkkeiden portfolio olemassa? Itselle ainakin aivan tuntematon yritys. Aikaisemmin olisin ollut veikannut Gileadia kumppaniksi, mutta nyt en enää ole varma. Ajatuksia muilla?
Edit: tämä kopioitu astran sivuilta
we believe may have the potential to replace conventional chemotherapy in immuno-oncology regimens.
In addition, we’re studying innovative immuno-oncology combinations and unique dosing strategies to change the standard of care in advanced stage disease and help deliver more powerful and sustained responses for patients.
Nostoja webcastistä, erityisesti Q&A
6-8 kk EOP2 kokouksesta yleensä saadaan ensimmäinen potilas rekryttyä. Siis faasi 3:een.
Cash burn on nyt sama kuin 2024, mutta nousee loppuvuotta kohti, koska faasi 3 enslinjassa ja proof of concept trialit melanoomassa, keuhkosyövässä ja sarkoomassa.
Kaupallista osaamista, kuten chief commercial officer tarvitaan jatkossa lisärekrynä sisäisesti, ei Bexin kaupallistamiseen itse, vaan että pärjätään partnerointineuvotteluissa.
Työntekijöitä on 25, muutamia tulee lisää juuri nyt, Bexin valmistus (kuten ketjussa), kaupalliset resurssit kuten ketjussa edellä ja hematologian eli veritautien (-syöpien) osaamista.
Kiinteiden ensimmäisen potilaan rekry ehkä Q425. Toim. huom: sarkoomien piti ollakin niin, mutta muiden piti alkaa jo Q225 eli viiiivästys.
Kysytään mikä olisi hyvä tulos esim. PD-1 hoidossa pettäneessä melanoomassa. Breakthrough designation on saatu 30 % ORR:llä eli siihen tähdätään. Pehmytkudossarkoomassa 20-30 % ORR olisi riittävän hyvä.
Talousstrategiasta kysytään, Yrjö kertoo, mahdollisina osake- tai ei-dilutoiva rahoitus…2025 on tarkoitus laajentaa sijoittajakuntaa kansainvälisemmäksi ja erityisesti sector specialist investors. Toim komm: tuo nyt sisältää kaiken, osakeannin, lainat, Jenkki, Aasia ym. -rahan, lääkeyhtiöiden rahan kuten Novartis tai Pfizer Ventures ja tietysti spekuloimani EU Horizonin rahat. Ja kuulitteko partnerit? Teistä ei Ykä sanonut mitään. Viesti se on sekin, vaikka tietenkin huonot ja hyvät sopparit ovat kohta pöydällä edessä.
Juho siihen Ykälle annettun talouskysymyksen vastauksen lopuksi sanookin, että we will be coming out with the plans to the market as we are working on them currently.
Toim komm: MDS Foundationin postaus jenkkilässä MDS:ssä jatkuvista rekryistä piti paikkansa. CMML kerrytetään nyt ja lisäksi 35 r/r potilaan määrä yhä nostetaan Juhon mukaan 40, jotta FDA:lta heruisi helpommin/varmemmin se AA-myyntilupa. Sillä lukumäärällä siis mennään tiedustelemaan myyntilupaa. 50 olisi maksimi alkuperäisten tutkimussuunnitelmien mukaan, jos vielä lisää tarvittaisiin.
Edit. P. Heinää korjasi väärinkuulemani, että Juho sanoi 30 % vaste riittää, ei 40 %. Nyt tekstissä oikein.
Kiitos koosteesta. Vähän epäselvää artikulaatiota mutta sanoisin että oli 30%, ei 40%.
Siitä vielä Antin päivitys nykytilanteeseen 
RedEyen mielestä “we see excited times ahead for the company”:
