Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

Pati · Huhtikuu 11, 2025, 4.21pm

Tuli vastaan BBC:n artikkeli AML-potilaasta, joka sai CAR-T-hoitoa King’s College Hospitalissa. Kyseessä oli r/r ja näköjään hoitoresistentti AML. Potilas sai CAR-T-hoidon marraskuussa, ja sen jälkeen hänelle tehtiin kantasolusiirto. Alku näytti lupaavalta, mutta tauti uusiutui myöhemmin.

Artikkeli on hyvä muistutus siitä, kuinka epätoivoinen tilanne r/r AML-potilailla on – vaihtoehdot ovat usein vähissä, ja ennuste huono. Tarve uusille hoitomuodoille on valtava ja tauti on vaikeasti hoidettava.

Kyseinen tapaus ei kuitenkaan liity Faronin BEXMAB:iin (CAR-T). Jatkoin kaivamista ja ilmeisesti King’s College Hospitalissa on meneillään omaa CAR-T-kehitystä (CALM-trial) AML:n hoitoon. Julkaisut loppuvat kuitenkin 2024 alkuun. Onko tämän trialin etenemisestä tietoa tai tietoa siitä mikä muu triali on siellä käynnissä?

King’s College London johtaa myös i4MDS-konsortiota, joka keskittyy MDS:n immuunivasteiden ymmärtämiseen ja seurantamenetelmien kehittämiseen. Tavoitteena on standardoida immuunivasteiden seuranta, kehittää immuunipaneeleja ja sytokiini-testauksia kliiniseen käyttöön sekä luoda immuunipisteytys, joka voitaisiin sisällyttää nykyisiin riskiluokittelumalleihin. Tästä oli juttua muistaakseni ASH:n yhteydessä, mutta en löydä keskustelua hakutyökalujen avulla.

Juha_Salminen · Huhtikuu 12, 2025, 7.36am

Juhon… sanotaanko vaikka “melko” positiivinen haastattelu sai aikaan ainakin sen, että osakkeen kaupankäyntivolyymi nousi jonkin verran. Ohessa kurssi ja volyymi viimeiseltä 30 päivältä. Eilen oltiin laiskempia vaihtamaan, mutta muutoin kyllä runsas viikko oli vilkkaampaa kaupankäyntiä.

Kari28 · Huhtikuu 12, 2025, 9.32am

Pakko nostaa HS:n artikkeli syöpälääkäri Sirkku Jyrkkiön kannanotosta tarpeellisiin hoitoihin. Tiivistettynä maksamme yhteiskuntana miljoonia kalliista syöpälääkkeistä, joilla saadaan muutamia kuukausia pidennettyä syöpäsairaan elämää. Kuolema tulee joka tapauksessa. Sen sijaan suru podetaan yksin ja tukitoimien resurssit ovat vähäisemmät.

Mitenkä tämä liippaa Faronia? Toivon hartaasti, että bex osoittautuu todella elinaikaa pidentäväksi - myös laatupainotteisesti. Missä sitten menee raja ja mikä on tarpeeksi, ei ole minun päätettävissä. Resursseja on toki jenkeissä/muualla enemmän kuin Suomessa, mutta Suomen terveydenhuollossa en näe järkeä maksaa miljoonia edes bexistä, ELLEI hoito ole todella laatupainotteista elinaikaa pidentävää.

Itsekin mukana samassa veneessä, sanottakoon se vielä.

https://www.hs.fi/politiikka/art-2000011109161.html

Antti_Luiro · Huhtikuu 12, 2025, 12.17pm

Ensilinjan tulokset julkaistaan tiedotteella ennen konferenssia - tämä tehdään siis listayhtiön vaatimusten mukaisesti yleisesti eikä esim. ainoastaan partnerikandidaateille. Tutkimuksen tarkemmat tiedot julkaistaan vasta konferenssin yhteydessä.

Pojankloppi · Huhtikuu 12, 2025, 2.23pm

Heti 2020 vuoden jälkeen palaan tähän osakkeeseen. Tekoäly vastaili kysymyksiini. Päätimpä jakaa jos herättää jotain keskustelua, jota ei olisi aikaisemmin täällä käyty.

Kriteeri	Traumakine	Bexmarilimab
Tutkimusnäyttö	Heikko, epäonnistuneet vaiheet	Lupaava, kesken
Indikaatio	ARDS / tulehdus	Verisyövät ja mahdollisesti solidit kasvaimet
Kehitysvaihe	Lopetettu	Vaihe II lopussa, siirtymässä vaihe III:een
Markkinapotentiaali	Rajallinen	Laaja ja kasvava
Regulaatiotuki	Ei ollut	On useita (Fast Track, Innovation Passport)
Kokonaispotentiaali	Käytännössä ohi	Mahdollinen menestystarina

Kategoria	Traumakine (historia)	Bexmarilimab (nykyhetki ja tulevaisuus)
Sijoittajariski	Korkea toteutunut riski – epäonnistuminen laski osakkeen arvoa merkittävästi.	Korkea, mutta hallittavampi riski: Vaihe II lupaava, mutta Vaihe III on kriittinen.
Tuottopotentiaali	Alhainen / olematon nykytilanteessa.	Erittäin korkea, jos myyntilupa saadaan ja laajennukset onnistuvat.
Läpimurtoarvo	Ei realisoitunut.	Voisi luoda miljardiluokan markkinan, erityisesti kiinteissä kasvaimissa.
Markkinan koko	Suppea (ARDS), kilpaillut.	Laaja (hematologiset syövät), jatkuvasti kasvava.
Kilpailuetu	Rajoittunut – biologinen vaste vaikea ennustaa.	Uusi kohde (CLEVER-1), mahdollisesti first-in-class.
Regulaatiotuki	Ei erityistä tukea.	Fast Track (FDA), Innovation Passport (UK).
Yhtiön riippuvuus	Faronilla ei enää kehityksessä mukana.	Täysin keskiössä – yhtiön tulevaisuus kiinni tästä.
Osakekurssin vaikutus	Negatiivinen (romahdus tutkimuspettymyksistä).	Mahdollisuus moninkertaistaa arvo, mutta herkkä uutisille.

Kriteeri	Faron / bexmarilimab tilanne	Vaikutus arvioon
Aiemmat tulokset	FTIH-tutkimuksessa (vaihe I/II) saavutettiin korkeat vasteprosentti MDS/AML-potilailla.	Positiivinen
Biologinen uskottavuus	CLEVER-1 on uusi, mutta looginen kohde; mekanismi sopii immunoterapiaan.	Positiivinen
Regulaatiotuki	FDA Fast Track, UK Innovation Passport → kertoo lupaavuudesta.	Positiivinen
Tutkimusasetelma	BEXMAB on pieni (n≈40 potilasta), avoin tutkimus ilman verrokkiryhmää.	Neutraali / hieman negatiivinen
Indikaation haastavuus	AML/MDS ovat vaikeasti hoidettavia, korkea epäonnistumisriski yleisesti.	Negatiivinen
Sivuvaikutukset ja turvallisuus	Toistaiseksi ei raportoitu vakavia signaaleja → hyvä merkki.	Positiivinen
Tutkimuksen kesto & laatu	BEXMAB-vaihe II on kestänyt odotetusti, ei yllättäviä keskeytyksiä.	Neutraali / positiivinen

Arvio	Todennäköisyys (%)
Merkittävä kliininen hyöty (selkeä vaste tai PFS/OS-parannus)	50–60 %
Kohtalainen hyöty (rajallinen vaste, muttei tilastollista merkitystä)	25–30 %
Epäonnistuminen (ei vastetta, liikaa toksisuutta tms.)	10–20 %

Huom: Biotekniikan keskimääräinen onnistumisaste vaihe II -vaiheessa on noin 35–40 %, mutta Faronin osalta luvut voivat olla hieman korkeammat perustuen lupaavaan alkuvaiheen näyttöön ja regulaatiotuettuun tutkimukseen.

Mitä sijoittajan kannattaa seurata?

FTIH- ja BEXMAB-datan yhteneväisyys – toistuuko vaste useammalla potilaalla?
FDA:n mahdolliset kommentit tai “Type C”-tapaamiset kesällä/syksyllä.
Mahdollinen partneriuutinen ennen vaiheen III aloittamista – kertoisi ulkopuolisesta uskosta.

Kulkuri · Huhtikuu 12, 2025, 2.52pm

Hienoa! Lisää tällaista tavaraa pöytään, niin saadaan tuoretta keskustelua Faronin mahdollisuuksista ja riskeistä.

Vino_Pino · Huhtikuu 12, 2025, 5.02pm

Näistä tekoälyn koosteista on kyllä postaaja itse vastuussa. Vaikka viiden vuoden välein . Ja kun vielä näkisi kysymyksenkin, niin tietäisi miten tekoälyä on johdateltu.

Mistä nämä tiedot on:

Traumakine: ”Faronilla ei enää kehityksessä mukana”. ”Kehitysvaihe lopetettu.” Regulaatiotuki: ”Ei ollut”.

Kyllä sillä oli Fast Track ja vastaavat Euroopassa. Oli. Näyttää yhä olevan kuitenkin drug candidateissa Faronin sivuilla ja ”ongoing” sytokiinimyrskyssä ja lmeisesti raajavammoissa. Faron ei tosin vastaa näistä. Selitystä, mikä tahmaa, ei ole saatu…

”FTIH-tutkimuksessa (vaihe I/II) saavutettiin korkeat vasteprosentti MDS/AML-potilailla.”

BEXMAB ei ole FTIH (first time in human, jos se sitä tarkoitti). MATINS oli (216 potilasta).

”BEXMAB on pieni (n≈40 potilasta).”

Pieni voi olla, mutta luvut alakanttiin pielessä. Ensilinja 20, r/r 32 ja nousee yhä), r/r AML 18 (faasi 1) ja CMML joitakin? potilaita.

Pati · Huhtikuu 12, 2025, 7.00pm

Erinomaista kevättä ja käänteen tekevää vuotta 2025!

Kun seuraa tarkasti tietyn yrityksen kehitystä, voi olla helppo jäädä kiinni yksityiskohtiin ja unohtaa olennaiset asiat. Erityisesti tämän yrityksen kohdalla tiedottaminen on aktiivista, ja pienetkin tapahtumat saattavat saada liiallista huomiota tai jopa ylitulkintaa. Tämän vuoksi olen pitänyt itselläni päiväkirjaa keskeisimmistä käänteistä, jotta voin varmistaa sijoituskeissini fundamenttien pysyvän selkeinä ja näin hallita (luulen hallitsevani) riskitasoani paremmin. Samalla koitan tietenkin miettiä omaa ajoitusta lisäämiselle, keventämiselle tai jopa myymiselle. Toistaiseksi olen lisännyt ja keventänyt omien ennalta laadittujen perusteiden ja tapahtumiin sidotun aikataulun perusteella.

Lukemalla aikaisemmat koosteeni pääsee hyvin kiinni ja kartalle keskeisimmistä käänteistä. Edellinen koosteeni on vuoden alusta. Se löytyy täältä ja loput koosteet löytyvät seuraamalla linkityksiä ajassa taaksepäin. Totuttuun tapaan saa keskustella, korjata, kommentoida ja olla (perustellusti) eri mieltä.

TAMMIKUU 2025:
31.01.2025 – Viimeinen potilas tunnistettu BEXMAB vaiheen II tutkimukseen

Vaiheen 2 loppuluenta odotettavissa HUH25 (siirtyi Q1/25 ->)
Loppuluenta tulee sisältämään yhteensä 55 potilasta
- 35 r/r MDS ja 20 ensilinjan (HR) MDS
- 32 r/r MDS potilasta hoidettu joko 3mg/kg tai 6mg/kg annoksilla. 3 potilasta hoidettu 1mg/kg (Ph1 aikana)

HELMIKUU 2025:
5.2.2025 – Suunnattu osakeanti

Faron julkistaa suunnatun osakeannin tarjousmenettelyllä (book-building), jonka tavoitteena oli 10 miljoonaa euroa.

Peruste:

Tarve nopealle ja tehokkaalle rahoitukselle ennen topline-tulosten julkaisua (HUH25).
Aiemmat rahoitusvaihtoehdot (esim. merkintäoikeusanti) arvioitiin liian hitaiksi tai kalliiksi.
Tavoitteena parempi neuvotteluasema

Tulos:

Ylimerkittiin 1,8-kertaisesti, ja Faron keräsi bruttotuottona noin 12 miljoonaa euroa.
6 976 744 osaketta rekisteröitiin Faronin nimiin ilman vastiketta ja myytiin sijoittajille hintaan 1,72 €/osake (10,3 % alennus edellispäivän päätöshintaan).
Faronin kassatilanne riittää joulukuuhun 2025 asti, ja yhtiö täyttää taloudelliset sopimusvelvoitteensa syyskuuhun 2025 saakka.

13.2.2025 – BEXMAB patenttihakemuksen julkaisu

Patenttihakemuksen jättöajankohta 2022
Julkaisuajankohta 13.2.2025
Patenttihakemukset julkaistaan normaalisti 18 kuukauden kuluttua niiden jättämisestä (kansainvälinen käytäntö (aikapuskuri, salassapito ja julkisuus))
Patenttihakemus on vireillä, mutta vielä harkinnassa. Ymmärtääkseni patenttihakemuksen hyväksyminen tapahtuu vasta myöhemmin (muutamista kuukausista muutamiin vuosiin – ei edellytä faasia 3)
Kun hyväksytty, niin patentti voimassa lähtökohtaisesti 20 vuotta jättöajankohdasta (SPC voi pidentää viidellä vuodella)

27.2.2025 – EMA Orphan Drug status BEXMAB:lle MDS hoitoon yhdessä atsatsidiinin kanssa

Status helpottaa markkinoille pääsyä ja kehitystä. Voi tarkoittaa seuraavia etuja:

Kehitystuki ja neuvonta
Markkinointietu (takaa yksinoikeudelliset myyntioikeudet useamman vuoden ajan (jopa 10 vuotta))
Maksuhelpotuksia kehityskustannuksiin sekä tutkimus- ja hyväksyntämaksuihin
Nopeutettu hyväksyntä

27.2.2025 –Q4/24 webcast, tilinpäätös ja kommentit

R&D-kustannukset vähentyneet 19,5 milj (2023) – 11,7 milj (2024)
Q2-loppu FDA EOP2 meeting ja Breakthrough Designation mahdollisuus. FDA:lta saadaan faasin 3 annoskoko ja Registration Trial Design (faasin 3 tutkimusasetelma – kontrolliryhmä, teho, vaatimukset ym.)
FDA hyväksynnästä 6-8kk ensimmäinen potilas 3. faasiin (= aikaisintaan Q1/26)
Geopoliittinen tilanne voi aiheuttaa viivästyksiä.
Cashburn sama kuin 2024, mutta nousee loppu vuotta kohti (faasi 3 ensilinjassa sekä Proof of Concept melanoomassa, keuhkosyövässä ja sarkoomassa)
Q3-lopussa vasteet ja niiden kesto (Duration of Response and Survival Data)
Q4 FDA feedback ja samalla AA-mahdollisuus
Jalkanen odottaa, että tulokset pysyvät hyvinä. Faasi 2 on jo onnistunut.
Loppuluennassa raportoidaan noin 20 ensilinjan (HR) MDS -potilasta ja noin 35 r/r MDS potilasta. Keskeisin raportoitava on ORR.
Faasi 3 design on valmistelussa.
Kiinteiden Proof of Concept H2/25 aikana (ensimmäinen potilas mahdollisesti Q4/25-Q1/26).
Jalkasen mukaan kiinteissä hyvä tulos on: Breakthrough Designation saavutettu PD1 pettäneissä melanoomassa ORR 30 %. Sarkoomassa hyvä tulos ORR 20-30 %.
CMML rekrytoi ja r/r MDS:ssä mahdollista kasvattaa potilasjoukkoa (edellytykset paranee AA:n kun potilasjoukko kasvaa)
Nykyinen tutkimusasetelma mahdollistaa yhteensä noin 50 potilasta (r/r MDS?).

MAALISKUU 2025:

3.3.2025 – FDA Orphan Drug status BEXMAB:lle MDS hoitoon.

Status helpottaa markkinoille pääsyä ja kehitystä. Voi tarkoittaa seuraavia etuja:

Kehitystuki ja neuvonta
Markkinointiedut (takaa 7 vuoden yksinoikeudelliset myyntioikeudet FDA hyväksynnästä)
Maksuhelpotuksia kehityskustannuksiin sekä tutkimus- ja hyväksyntämaksuihin
Nopeutettu hyväksyntä (mahdollisuus Fast Track tai Accelerated Approval)

21.3.2025- Carnegien tilaustutkimus ja seurannan aloittaminen

21.3.2025 - Colin Bond Faronin hallitukseen

Kokemus ja asiantuntijuus (kokenut kansainvälisen tason asiantuntija CDMO- ja biopharma-teollisuudessa).
Verkostot
Kokemusta talousjohtajuudesta ja markkinanäkökulma

27.3.2025 Pörssitiedote

Faasin 2 tuloksien yksityiskohdat tullaan päivittämään 10.5.2025 MDS 2025 kongressissa
Esitellään lisäksi päivitetyt luuytimen Clever-1- biomarkkerit – Valottaa BEXMAB:n vaikuttamistapaa ja potentiaalia (r/r MDS)

HUHTIKUU 2025

3.4.2025 - Vaihtovelkakirjalaina

Faron on solminut vaihtovelkakirjalainan, jonka enimmäismäärä on 35 miljoonaa euroa (kolme tranchia), ja on liikkeeseen laskenut ensimmäisen erän (1. tranch) joukkovelkakirjoja, joiden nimellisarvo on 15 miljoonaa euroa (IPF lainan takaisinmaksu ja taloudellisen aseman parantaminen). Myöhemmin mahdollisesti 10+10 miljoonaa (2.-3. tranch).
Myöhemmät erät vaativat ehtojen täyttymistä
- Toisen erän liikkeeseenlasku edellyttää, että tietyt ehdot täyttyvät:
  - BEXMAB-r/r MDS saavutetaan vähintään ORR 60 %.
  - Kolmen kuukauden aikajakson aikana osakkeen päivittäinen kaupankäyntivolyymi on yli 500 000 euroa.
  - Yhtiön markkina-arvo on yli 200 miljoonaa euroa toisen erän liikkeeseenlaskupäivänä.
- Kolmannen erän liikkeeseenlasku edellyttää, että toisen erän liikkeeseenlaskun jälkeen 6–18 kuukauden aikarajalla voidaan päättää, että kolmas erä liikkeelle lasketaan.
  - Kolmannen erän liikkeeseenlasku on kuitenkin myös sidottu siihen, että yhtiön markkina-arvo on yli 120 % markkina-arvosta, joka oli toisen erän liikkeeseenlaskupäivänä.
Joukkovelkakirjojen haltijoilla on oikeus muuntaa ne osakkeiksi aloitushintaan 2,94 euroa/osake.
Velkakirjat maksetaan tasalyhenteisesti kahden kuukauden välein, ja yhtiö voi lunastaa ne osakkeina tai käteismaksuna kolmen vuoden aikana. Sopimuksen mukaan yhtiö voi halutessaan maksaa takaisin osakkeilla (“Share Settlement Option”) tai rahalla - (yhtiön harkinnassa).
Rahoituksen riittävyys Q1/2026
Lainan nimellisarvo ja 2,94 € konversiohinta tarkoittaa 5,1-11,9 miljoonaa uutta osaketta (4,6-10,7% kasvua osakekantaan.
Velkoja voi päättää koko lainan konversiosta haluamallaan hetkellä – (hinta 2,94, HCM ei voi omistaa yli 9,99 % osakkeista – vain tietyt ajanjaksot (2kk) ja erät)
Velka rajoittaa Faronia tekemään merkittäviä liiketoimintajärjestelyitä ilman HCM lupaa (fuusio – omaisuuserien myynti vast.)

Haastattelu (@Antti_Luiro

Luottamuksen osoitus: Lainaajat tekevät rahaa olettaen, että kurssi nousee.
Rahoituksen liikkumavaran rakentaminen
IPF:n lainan korvaaminen – IPF piti panttina koko Faronin patenttiportfoliota ja keskeisiä tilejä
Rahan takia ei pitkitetä partnerointia – luo vahvan selkänoja
Faasi 2 Topline data huhtikuussa – yksityiskohtaisempi data ASCO 2025 (American Society of Clinical Oncology 30.5.-3.6.2025) ja EHA 2025 (European Hematology Association 12.–15.6.2025)
Hintasensitiivinen tieto julkaistaan pörssitiedotteella
Jalkasen mukaan kumppanineuvottelut saavat lisää kierroksia.

Kommentti: Luiron kommentin mukaan ”yhtiö aikoo lyhentää lainaa pääasiassa osakkeilla”, mutta haastattelussa Jalkanen antaa ymmärtää, että mikäli partnerointi tapahtuu, niin velkaa kannattaa lyhentää rahalla.

@Antti_Luiro jälkikommentti - HCM on SIG:n affiliate - sijoitussalkun arvo 660 miljardia

6.4.2025 - @Clark_kent näkemys muuttuu optimistiseksi (välikevennys)

AJATUKSIA:

Ajurit ja edut neuvotteluihin:

FDA Orphan Drug status AML (2023)
FDA positiivinen palaute (HR) MDS (Project Forerunner – mahdollisuus r/r MDS AA) (HEI24)
FDA Fast Track r/r MDS (ELO24)
EMA Orphan Drug status MDS (+Aza) (HEL25)
FDA Orphan Drug status MDS (MAA25)
Pantenttihakemus vireillä (2022)
Rahoituksen riittävyys Q1/2026, selkänoja ja rahoituskuvioiden selkeytyminen
Patenttihakemus (Clever-1 – autoimmuuni- ja tulehdussairaudet) (MAR2024)
UK MHRA Innovation Passport r/r MDS (JOU24)
Onnistunut 2. faasi
Tulokset (ASH) – seuraavat tulossa

20 potilaan readout (data cut-off 25MAR24)
Objektiivinen vaste havaittiin 80 %:lla r/r MDS -potilaista, jotka saivat BEX+AZA-hoitoa (ORR 80%). Annoksen määrällä ei vaikuta olevan eroa turvallisuuden tai vaikuttavuuden osalta.
Remissio (CR/PR/mCR) 14/20 potilasta (70%) (1/20CR - 3/20PR - 10/20mCR)
mTP53 ORR 56%
Mediaani kokonaiselossaoloaika (mOS) arvio ennallaan: 13,4 kuukautta.
4/20 siirtynyt kantasolusiirtoon hoidon päättyminen (tai odottaa. Kaikkia ei välttämättä voida hoitaa koska vaikeuksia löytää sopivaa luovuttajaa tai potilas on liian hauras).

Markkina

Jalkasen mukaan Biotech valuaation ydin on markkinaennuste. MDS markkina 1,4B USD ja oletetaan kasvavan 4,5B:aan USD vuoteen 2028 mennessä
180-510k MDS potilaita. Nykyisellään ensilinjan hoito on HMA, johon vaste 50 % potilaista. Näistä 80 % uusiutuu (r/r MDS) 1-2 vuoden sisällä.
50 % matalan riskin MDS ja 50 % korkean riskin MDS. Jotta korkean riskin MDS voi saada remission, on päästävä kantasolusiirtoon.
Hinnoittelussa realistinen kuukausihinta on markkinatutkimuksen mukaan 18-25k/USD/kk/potilas
Markkina kasvaa DD-vauhtia seuraavan 5 vuoden aikana
Big Pharma kohtaavat jatkuvia patenttien vanhentumisia, mikä tulee edelleen lisäämään kiinnostusta lisensointiin ja yritysostoihin

Riskit

Tulosten merkittävä heikentyminen loppuluennassa (uudet kriteerit)
Faasin 3 toteutus ja/tai tulokset (byrokratia, virheet tutkimusasetelmassa, luvat ja myynti)
Geopolitiikka viivästyttää ja hankaloittaa
Rahoitus (kriteerit eivät täyty 2. trenchin nostamiseen – anti)
Kumppanin löytäminen ja sopimuksen koko (geopolitiikka vs. varovaisuus investoinneissa)

Osakkeen hintaan vaikuttavat tapahtumat:

Huhtikuu 2025 – loppuluenta (pörssitiedote pääkohdista)
10.5.2025 – Yksityiskohtaiset tulokset MDS Congress 2025
Q2/25-Q3/25 AOP2 tiedote (Breakthrough Designation -mahdollisuus – Ph3 aloitus)
Q2/25-Q4/25 Partnerointisopimus
Q3/25 lopussa Duration of Response and Survival Data
Q4/25 2.trenchin nostaminen (10 miljoonaa)
2. trenchin kriteerit eivät täyty - anti
Q4/25-Q1/26 Accelerated Approval mahdollisuus
Q4/25-Q1/26 BEXAR aloitus
Q4/25-Q1/26 BLAZE aloitus
Ph3 -viivästyminen ja/tai negatiivinen/korjaava FDA-palaute
EMA Accelerated Approval
H1/26 MATINS02 aloitus
H1/26 – r/r MDS Accelerated Approval -anomuksen jättäminen
H2/26 – r/r MDS Accelerated Approval -anomus hyväksytty
Patentin hyväksyminen

Aikataulu faasi 3 ensilinjan HR MDS:

H2/25 - Faasin käynnistyminen
H1/26 - Early readout H1/2026
H1/27 - Faasin 3 CR väliluenta
H1/27 - FDA Pre-Accelerated Approval kokous
H1/27 - Accelerated Approval -anomuksen jättäminen
H2/27 - mOS väliluenta
H2/27 - Accelerated Approval -anomus hyväksytty

Odotan (edelleen) vastauksia tai pohdintoja seuraaviin kysymyksiin:

Mikä on partnerisopimuksen sisältö (mitkä käyttöaihiot)?
Miten mahdollista etumaksua saa käyttää? Tarvitaanko muihin aihioihin lisärahoitusta?
Miten siirtyminen kantasolusiirtoon vaikuttaa mOS (tutkimus keskeytetään)?
Mikä on faasi 3 arvioitu kokonaispotilasmäärä?
Mikä on realistinen arvio faasin 3 rekrytoinnin kestosta?
Koska @Antti_Siltanen palaa ja avaa meille markkinaa sekä arvonmääritystä laajassa? (@Antti_Luiro paikannut hyvin vapaillasi!)

“I hope data still looks amazing – …and this continues as a business case”

Kiitos kaikille niille, jotka jakavat foorumilla asiantuntevia ja asiapitoisia julkaisuja. Osa varmasti löytää oman syötteensä tekstistä! Toivon, että jatkatte jatkossakin perusteltujen näkemyksienne jakamista. Erittäin toivottua olisi jonkinlainen koonnos todennäköisimmistä partneriehdokkaista perusteluineen.

Huhtikuun pörssitiedotteen odottamisen lomassa suosittelen lukemaan Alfred Engelbergin kirjan Breaking the Medicine Monopolies: Reflections of a Generic Drug Pioneer.

Pati · Huhtikuu 12, 2025, 9.00pm

Eettiset kysymykset ovat vaikeita. En aivan tiedä miten kysymykseesi tulisi lähestyä loukkaamatta ketään. Etenkin kun mainitsit, että olet samassa veneessä. Olen pahoillani siitä! Uskoakseni olet itse paras henkilö vastaamaan tähän kysymykseen ja toivoisin, että jaat myös oman näkemyksesi (vaikka kantasi kirjoituksestasi on tulkittavissa).

BEXMAB:n osalta keskeistä lienee se, että hoidoilla saattaa päästä kantasolusiirtoon ja sitä kautta remissioon, jolloin kyse ei ainoastaan ole muutamasta lisäkuukaudesta. Sekään ei tietenkään ole tae tulevaisuudesta, mutta antaa tietenkin toivoa tulevasta. Missä menee rahoituksen raja? Kuukausi? Vuosi? Viisi vuotta? mOS13,4kk-mOS 6kk= ~7,4kk? 1/20 remissioon? 1/100 remissioon?

Olen myös ulkopuolisena seurannut haimasyöpä-tapausta, jossa elinaikaodote oli alle puoli vuotta, mutta erinäiset toimenpiteet ja sattuma pitkittivät poismenoa yli viiteen vuoteen. Ulkopuolisen silmin nämä viisi vuotta eivät olleet potilaan (elämänlaatu) tai läheisten kannalta (valtava jatkuva suru ja odottaminen) millään mittarilla positiivisia. He saattavat olla asiasta täysin erimieltä.

Viimeisimpien tulosten perusteella 55 % potilaista saavutti ≥50 %:n vähennyksen luuytimen blastisolujen määrästä (blastisolut ovat indikaattori riskille taudin etenemiselle akuuttiin myeloidiseen leukemiaan) - matalampi taso hidastaa sairauden etenemistä, parantaa ennustetta ja elämänlaatua. Suurin osa potilaista koki hematologisia parannuksia. Tätäkin asetelmaa voi peilata kemoterapian aiheuttamiin sivuvaikutuksiin ja sitä kautta pohtia onko tällaisen lääkkeen kehittäminen tai rahoittaminen sen arvoista. 4/20 oli viimeisimmän päivityksen mukaan siirtynyt kantasolusiirtoon (tai odottaa, koska kaikkia ei välttämättä voida hoitaa koska vaikeuksia löytää sopiva luovuttaja tai potilas on liian hauras).

Jenkeissä on toki erilaiset resurssit, mutta lääkkeen hinnoittelu on myös täysin eri tasolla. Tuon edellisen julkaisuni lopussa mainitsemani kirja avasi silmiäni hinnoitteluun, ja siihen miten eri tavalla asiat toimivat kahdella mantereella. Korvaisiko Suomessa julkinen terveydenhuolto - todennäköisesti. Korvaisiko MEDICARE jenkeissä - tuskin.

Käytännössä kysymys kiteytyy siihen, että miten rajalliset resurssit jaetaan oikein: kuinka paljon ollaan valmiita maksamaan kuukauden tai kahden lisäelämästä, jos se ei tuo merkittävää parannusta elämänlaatuun, ja mitä kaikkea jää silloin rahoittamatta?

Tässä kohtaa data ratkaisee, jos kliiniset tutkimukset osoittavat, että BEX esimerkiksi tuplaa vaikean syövän eliniän hyvällä elämänlaadulla, kyse ei enää ole pelkästään “muutamasta kuukaudesta kalliilla hinnalla”, vaan aidosti merkittävästä hoidosta. Tällaiset hoidot voivat olla oikeutettuja myös kalliin hinnan kanssa. Pitemmällä tähtäimellä kun patentit umpeutuvat (15-25 vuotta), niin lääkkeestä tulee geneerinen ja hinnat romahtavat.

Ymmärrän näkemyksesi lääkkeiden hinnoista, mutta samalla tavallaan tuen nykyjärjestelmää, sillä se ajaa aggressivisesti sekä isoja lääkeyhtiöitä, että lääkekehitysyhtiöitä keksimään uutta. Raha ratkaisee. Ihminen on luonnostaan ahne ja hedonistinen - siihen on syynsä miksi kommunismi ei toiminut.

Suomen kontekstissa taas, kuten sanoit, resurssit ovat rajatummat, ja arvioinnissa painotetaan usein kustannusvaikuttavuutta (kustannus per laatupainotteinen elinvuosi). Jos BEX osoittautuu tehokkaaksi nimenomaan tässä mielessä, sillä on paremmat mahdollisuudet saada hyväksyntä myös täällä. Jos tulokset jäävät vaatimattomiksi, on eettisesti ja taloudellisesti perusteltua kyseenalaistaa, kuinka pitkälle hoitoa kannattaa viedä.

Rahoituspäätökset eivät voi perustua toiveisiin vaan tutkittuun näyttöön.

Bozero · Huhtikuu 13, 2025, 7.52am

Pari asiaa mitkä mietityttävät…

Inden lääkekehitys podista poimittua. “Faasi 2 suunnittelu todella tärkeää”. Faron on onnistunut ilmeisen hyvin poimimaan oikean tyyppiset potilaat meneillään olevaan ja vasteet näin hyviä? Liittyykö patenttihakemus tuohon? -->jos näin, onko potilaita ja kohteita, niin paljon kuin markkinakoko arvio osoittaa?

Rahoitus kuvioon–> “Iso osakevaihto tuo mukanaan muitakin rahoitusvaihtoehtoja”
Nyt tekivät diilin, jonka seuraaviin steppeihin liittyy yhtenä tietty vaihtomäärä. Hienoa johtamista nykyisen rahoituksen saamiseksi.
Juho ei ole tryeri vaan business mies

Puutaheinaa · Huhtikuu 13, 2025, 7.55am

Mua mietityttää myös se että tuossa viimeisessä inden haastattelussa Juho oli niin positiivisissa fiiliksissä etten ole koskaan nähnyt yhdenkään toimarin olevan.

Onko vaan kaverin tyyliä, vai tunteeko jo miten otsaan kasvaa kierteinen sarvi?

Kalastaja · Huhtikuu 13, 2025, 8.21am

Luulisi, että Juholla on jo annosten 1 ja 2 tulokset tiedossa ja jos ovat hyviä niin annos 3 tulokset eivät voi enää romuttaa lopputulemaa. Pitäiskö viesti osata tulkita oikein?

Clark_kent · Huhtikuu 14, 2025, 9.59am

Faronin kurssi kokeili jo 52-wk high:ta 2,9€. Markkina-arvolla katsoen lienee ATH, varsinkin jos sisällytetään tulevan lainajärjestelyn diluutio

Onko

A:) sijoittajien (mm.yli 10000 suomalaista piensijoittajaa) riskinottohalu kasvanut (tai riskeistä piittamattomuus / ahneus)

B:) Faroniin itseensä liittyvä riski vähentynyt

C:) riskit ennallaan mutta jotain tulevaisuuden tuottoihin positiivisesti vaikuttavaa tapahtunut…

Viime viikolla FDA linjasi, että eläinkokeita tullaan korvaamaan AI:lla. Tätä voi tulkita suotuisaksi lääkekehitysyhtiöille ja voihan se olla, että FDA haluaa suoraviivaistaa byrokratiaansa. Myös FEDiltä odotetaan koronlaskuja nyt enemmän. Nämä menevät kategoriaan C. Sanoisin kuitenkin että pääsyy on A)

Pojankloppi · Huhtikuu 14, 2025, 10.47am

Ahneudesta ja riskinottohalun lisääntymisestä ja lähitulevaisuudessa odottavissa osakkeen hintaan vaikuttavissa tapahtumissa omasta mielestäni pääasilliset syyt miksi kurssi nousee nyt parhaillaan. Sitten toiseksi uusi rahoitusratkaisu takaa (ainakin teoriassa) kehityksen jatkumisen ilman akuutin kassakriisin uhkaa, vaikka se laimentaa omistusta. Uskon että se vaikuttaa osaltaan lisäkannustimena siihen miksi ollaan valmiita maksamaan. Kallistun samaan eli C + FOMO.

MajorD · Huhtikuu 14, 2025, 11.20am

Korkeimmalla päivänsisäisellä kurssilla laskettuna Faronin markkina-arvo on ollut tilastojeni mukaan suurin 20.03.2020 jolloin päivänsisäinen korkein kurssi kävi 12.50 (voi tosin olla virhekin kauppalehden sivuilta poimituista kurseista) ja markkina-arvo hetkellisesti ~541 M€.

Päätöskurssin mukaan 10.4.2025 markkina-arvo tähän mennessä korkein eli ~308 M€. Tänään tullee siis uudet ennätykset closen perusteella mutta ei päivänsisäisen korkeimman kurssin mukaan…

Pasimus · Huhtikuu 14, 2025, 1.03pm

Ihmettelen, jos menee Q4:lle asti partnerointi. Kiinteät ei pääse alkamaan ennen diiliä ja Faron lupaili partnerointia jo H2 2024!

SentinVenyttaja1 · Huhtikuu 14, 2025, 1.11pm

Mahdolliset lupaukset kannattaa ajatella ihan vaan toiveena tai tavoitetilana, tilanteet muuttuu ja sen myötä myös se, mitä ja miten ollaan tavoittelemassa. Faktana voi ottaa sen, että ilman partnerointia (tai yrityksen myyntiä) Faron ei saa yhtään lääkettä markkinoille ja että suunnilleen vuoden päästä on kassa tyhjä.

Tuari · Huhtikuu 14, 2025, 1.34pm

Heights capital management toimii sillä tasolla, että luo varmasti aika moneen sijoittajaan uskoa.

Gordon_Gekko1 · Huhtikuu 14, 2025, 1.34pm

Tyhmänä kysymyksenä/kertauksena: huhtikuussa lupailtua alustavia tuloksia, jotka sitten esitellään tarkemmin toukokuussa. Onko odotettavissa alustavia tuloksia lopullisesta faasi2 vai ensilinjasta? Vai onko nämä sulautettu yhteen siten, että ensilinja kuuluu tuohon faasi2:een?

Sperakartio · Huhtikuu 14, 2025, 2.15pm

Se pitää sitten ilmoittaa että on tahtotila tai tavoite sopimukseen silloin ja silloin, eikä että sopimus tulee silloin, jos se ei tulekaan.Ei voida heitellä katteettomia lupauksia ja sitten vaan kauniisti unohtaa ne.Sitten markkinat ihmettelee että miksi näin.Ei saa aliarvioida markkinaa, eikä sijoittajia.