Ollut tuo koko ajan, eivät siis päivittäneet näiden tulosten myötä.
Lyhyt kommenttini: Turvallisuus pysyy hyvänä.+
r/r luku ”tyhjiössä” hyvä, mutta regression towards mean nähdään tässä. Tiputus 80%->63% tuntuu isolta. Emme toki tiedä määriä, mutta jos uusia potilaita ei ollut paljoa, ORR heidän joukossaan oli kyllä heikko. -
Tiedotettiin myös ensilinjan ORR, joka ei kuitenkaan ole primary eikä secondary outcome. Joten herää kysymys miksi se tiedotettiin. Primary outcome ensilinjassa on CR%. (Eikö niitä ollut lisää…) -
mOS jäi nyt tulkinnalle auki. Ei mainittu olevan estimaatti, mutta varsin epätodennäköistä olisi että estimaatti olisi toteutunut tarkalleen.
Samaa mieltä jerej kanssa, että ph3 oikeutettu. Faronilla ei kuitenkaan rahoja siihen ole, joten asian lopulta ratkaisee rahoittajat
Sell the news ymmärrettävää. Kurssi on korkealla.
Tää on hieno juttu! Lähinnä siitä näkökulmasta että tää MDS on faronille aivan äärimmäisen kriittinen saada maaliin, jotta voidaan rahoittaa kiinteiden kasvainten tutkimukset.
Tää antaa mahdollisuuden jatkoon. Mä nään tän tavallaan neutraalina, eli lankulle meni, mutta se toinen vaihtoehto olis ollut että ois mennyt vihkoon ja siitä olis tullut teurastus.
Oliko tämä nyt sitten niillä tiukemmilla kriteereillä tarkasteltu tulos? Tiedotteesta en itse ainakaan saanut sitä kaivettua
Mahtavat tulokset ja tämä antaa Faronille oikeuden ottaa 10 miljoonaa euroa lisää vaihtovelkakirjalainasta, mikäli haluavat / on edes tarpeellista enää. Sillä rahalla onkin kiitorata turvattu jo melkein 2026 loppuun asti…
Tietenkin partneria tähän halutaan faasi 3 maksamaan, mutta Faronin rahoitusasema parani taas askeleen neuvotteluja silmällä pitäen.
- With respect to the Second Tranche Bonds, it is further required that (a) Phase II topline readout in respect of its BEXMAB r/r MDS Study indicates an objective response rate of at least 60 per cent, (b) that the arithmetic mean of the daily traded value of the Shares on each dealing day comprised in the three-month period preceding the issuance of the Second Tranche Bonds is greater than EUR 500,000, and (c) that the Company has a market capitalisation greater than EUR 200 million on the date of issuance of the Second Tranche Bonds.
- In order for the Company to have the right to require HCM to subscribe for the Third Tranche Bonds, it is required that (a) the arithmetic mean of the daily traded value of the Shares on each dealing day comprised in the three-month period preceding the issuance of the Third Tranche Bonds is greater than EUR 500,000, and (b) the Company’s market capitalisation on the date of issuance of the Third Tranche Bonds is greater than 120 per cent of its market capitalisation on the date of issuance of the Second Tranche Bonds.
Hetkinen. Tiedotteessa sanottiin että kokonaan rekrytoitu. Eli r/r osalta ORR määrät on 63% x 32 = 20.
Eli uusia potilaita tuli 12 joista neljällä vaste. 33%
Olettaen että tähän cut-offiin ehti jo kaikki rekrytoidut mukaan. Tämä ei tiedotteesta minun luetunymmärryksellä selviä mutta luulen että ei.
Joten, sen verran lähellä 60% että jää miettimään, tehtiinkö cut-off juuri nyt jotta lainakovenantti ei kosahtaisi…
Business ymmärryksellä tietenkin tehtiin CUT OFF heti kun vasteet nousivat tarpeeksi korkealle VVK silmällä pitäen. Muutama päivä sitten laskettiin, että viimeiset tulokset ovat vielä tuloillaan.
Eli tod. näk. lopullisissa tuloksissa tulee olemaan poikkeemaa, mutta onko lääketieteellisesti merkittävää ja mihin suuntaan. Business on kuitenkin turvattu ja nyt se job is done.
Itse ymmärrän tiedotteen tekstin niin, että kaikki potilaat on mukana mutta osalla hoito on vasta alussa. (esim 2. hoitokerran vasteen saatu)
Oletat että vasteet huononee (häviää) tutkimuksen edetessä? Vaikka todennäköisempää on että vasteet paranee/ilmenee vasta lääkityksen kestäessä pidempään niillä joilla se ei vielä aiheuttanut vastetta… Käsittääkseni uusimmat rekryt on tapahtuneet alkuvuodesta joten kovin pitkään ei ole vielä tuoreimpia rekryjä lääkitty…
Näitä r/r potilaita kyllä taisi olla 35 kpl eli näistä uusista 6/15 sai vasteen eli 40%.
Tiedotteessaan mainittiin tulosten olevan vielä alustavia, koska osa potilaista on ollut hoidossa vasta vähän aikaa ja sen vuoksi ajan myötä ne voivat parantua tuostakin tuloksesta vaikka tulokset on jo nyt tälläkin hetkellä erinomaiset.
Eikä Faron noita tuloksia pysty itse päiväkohtaisesti seuraamaan. CRO-talo ne kerää, kun riittävä aika on kulunut. Turha mitään lainakovenattisalaliittoja on alkaa keksimään.
https://faron.com/releases-and-publications/final-patient-identified-for-the-bexmab-study/
Mitä mieltä olet, voisiko tässä kyse kuitenkin siitä että 63% ORR on IWG 2023 ja osa mCR havainnoista on pudonneet tästä pois. Eli uusista rekryistä olisi kuitenkin parempi vaste kuin 33%. Disclaimerian, että olen ihan noviisi näissä, joten kaipailen paremmin perillä olevien kommentteja.
“According to this first fully enrolled Phase II analysis”
Eikö tolla perusteella kaikki potilaat oisi mukana?
Jokaisen syklin jälkeen otetaan labrat, joten siellä voi olla esim 2 syklin jälkeen vielä huonompia responsseja, jota voi syvetä vielä, mutta ne ei voi huonontua nykyisestä koska responssi on määritelty paras saatu responssi.
Tulkitsen tätä siis niin että et voisi sanoa sen olevan fullt enrolled analysia, jos kaikki potut ei olisi analyysissä mukana.
En usko että sitä voi tulkita siten että “ensimmäinen analyysi enrollauksen valmistuttua”.
Voin myös olla väärässä.
Riippuu nyt mistä puhutaan. Tutkimusmielessä katsotaan aina mikä oli paras vaste ja nimenomaan tiedetään että vasteita voi tulla pitkään, olenhan siitä useasti tänne kirjoitellut. Toisaalta aiemman vasteen voi myös menettää.
Uusimmat potilaat ovat olleet vasta muutaman syklin mukana. Ensilinjassa aiemmin kesti jopa 5-6 kk saada CR, vaikka keskimäärin olikin n. 3 kk eli 3 sykliä täynnä. Siten näillä uusimmilla tulokset vielä todennäköisesti paranevat, huonommaksi eivät voi mennä, koska paras vaste koko hoidon aikana lasketaan. Koskee varsinkin ensilinjan CR raportointia.
Vastetta EI voi menettää tutkimusmielessä, ellei pelisääntöjä muuteta kesken pelin (IWGxxxx). Potilas voi menettää vasteen ja elämänsäkin, mutta vaste jää tilastoihin. Sadan prosentin OR ja 80 % CR aiemmilla oli todennäköisesti liian hyvää ollakseen lopullinen faasi 1/2 tulos, kuten Juho taisi todeta. Kuten aiemmin pähkäilin, edes kesäkuun EHA-kokoukseen ei ihan viimeisimmät potilaat ehdi ehkä vasteineen.
Täällä on kirjoiteltu, että toukokuussa tulisi yksityiskohtaisimmat vasteet. Zeidan puhuu 10.5 MDS kongressissa. Yksityiskohtaisuus tarkoittaa siellä biomarkkeritason analyyseja, yksi mielenkiinnon aihe on vaikeimmat TP53 mutaatiot ja hän tarkastelee ainakin ASHiin ehtineiden 20 potilaan vasteita tieteellisessä mielessä IWG2023 kriteereillä, jotka ovat tiukemmat kuin IWG2006, jolla BEXMAB aloitettiin tai IWG2018, joilla ASHissa joulukuussa tarkasteltiin. Olisihan jännää kuulla nyt tulleiden 15 ensilinjan ja 12 r/r vasteiden pyörittelyäkin, mutta kuten todettua, aiemmat vasteet ovat vasta betonissa ja niitäkin voidaan tarkastella monella mittarilla. ASCOssa 30.5-3.6 lisää.
Matematiikasta se, että aiemmin seuratun kohortin laskennallinen mediaalielinikä asettuu hyvinkin 13,4 kk:een, koska se on jo aiemmin päättyneen potilaan elämän kesto. Lasketaanko juuri hänen elämänsä pituus mediaaniksi, riippuu myöhemmistä potilaista ja näin nyt kerrottiin. Voisi olla jo ”very encouraging”, mutta koko faasi 2 r/r mOS ratkeaa vasta syksyyn mennessä.
Faron tiedottaa, että kyseessä on higher risk eli HR MDS potilaat, samaa kategoriaa @jerej kuin aiemmin. Lower risk ei ole ollut kokeissa, koska ei kuulu tutkimussuunnitelmaan. Higheriin kuuluu hyvin vaikeat, vaikeat ja vaikeampi osa keskivaikeista. Eller hur?
Tuossa tämän päivän tiedotteessa puhuttiin HR-MDS:stä, joten tämä riippunee siitä miten monta potilasta aiemmista potilaista on ollut korkean riskin tapauksia, eikö? Edellisessä tiedotteessa oli lisäksi, että tuo koko faasin II potilasjoukko on 35. ASH:in posterin mukaan mTP53 potilaita on ollut 5/9 OR, jotka varmaan lasketaan korkean riskin tapauksiin. Tällöin alaraja tuolle HR potilaiden määrälle tulisi olemaan 15 + 9 = 24 ja näille ORR 63% eli 15, joista 5 vanhoja. Tuolloin OR uusista olisi maksimissa 10/15 eli 66%. Tai näin itse tuon tulkitsisin. Jos tuo HR potilaiden määrä on ollut korkeampi aiemmassa potilasryhmässä, tuo ORR laskee. Hieman epämääräinen tuo julkaistu tiedote vielä kun ei ole kuin minimi tiedot kerrottu ennen ASCO:a. Ehkä @Antti_Siltanen / @Antti_Luiro voi esittää tästä HR potilaiden totaalimäärästä vielä jonkin fiksun tarkentavan kysymyksen, oletan että haastattelu / kommentti tulee vielä lähiaikoina.
edit:
Jos nämä kaikki potilaat on lähtökohtaisesti HR-MDS potilaita, tuo responssi uusilla potilailla tähän mennessä on sen 40% mitä @Kayttajatili tuossa ylempänä esitti: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja - #8902 käyttäjältä Kayttajatili
Nyt menee kyllä sekavaksi jos näin on. Oletan kyllä että puhutaan samasta r/r porukasta joita tähän mennessä on ollut 20 ja joita rekrytään 32. Tuo määrän nosto 35:een mennyt minulta ohi.
Minä ymmärrän että faronin kielellä HR = Higher risk (sisältää very high, high ja intermediate)
Tuo 35 totaalimäärä on tästä tammikuun lopun tiedotteesta. Final Patient Identified for the BEXMAB Study – Faron
The reportable data set will consist of approximately 35 r/r MDS patients and 20 frontline HR MDS patients. The r/r MDS population will consist of 32 patients treated with either 3mg/kg or 6mg/kg dose of bexmarilimab per the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Project Optimus guidance, and three r/r MDS patients treated with 1mg/kg dose of bexmarilimab in Phase I. A similar split between doses will be reported concerning the frontline HR MDS population.
Yhteenvetäen hyvät alustavat tulokset, joilla business rahoitus turvataan ja joilla ei bexiä myydä partnereille. FDA tosin on kiinnostunut oletettavasti. Paremmat & lopullisemmat tulokset luovat pohjan partnerisopparille. Syksylläkö? Alkutalvesta?