Näitä r/r potilaita kyllä taisi olla 35 kpl eli näistä uusista 6/15 sai vasteen eli 40%.
Tiedotteessaan mainittiin tulosten olevan vielä alustavia, koska osa potilaista on ollut hoidossa vasta vähän aikaa ja sen vuoksi ajan myötä ne voivat parantua tuostakin tuloksesta vaikka tulokset on jo nyt tälläkin hetkellä erinomaiset.
Eikä Faron noita tuloksia pysty itse päiväkohtaisesti seuraamaan. CRO-talo ne kerää, kun riittävä aika on kulunut. Turha mitään lainakovenattisalaliittoja on alkaa keksimään.
Mitä mieltä olet, voisiko tässä kyse kuitenkin siitä että 63% ORR on IWG 2023 ja osa mCR havainnoista on pudonneet tästä pois. Eli uusista rekryistä olisi kuitenkin parempi vaste kuin 33%. Disclaimerian, että olen ihan noviisi näissä, joten kaipailen paremmin perillä olevien kommentteja.
“According to this first fully enrolled Phase II analysis”
Eikö tolla perusteella kaikki potilaat oisi mukana?
Jokaisen syklin jälkeen otetaan labrat, joten siellä voi olla esim 2 syklin jälkeen vielä huonompia responsseja, jota voi syvetä vielä, mutta ne ei voi huonontua nykyisestä koska responssi on määritelty paras saatu responssi.
Tulkitsen tätä siis niin että et voisi sanoa sen olevan fullt enrolled analysia, jos kaikki potut ei olisi analyysissä mukana.
En usko että sitä voi tulkita siten että “ensimmäinen analyysi enrollauksen valmistuttua”.
Riippuu nyt mistä puhutaan. Tutkimusmielessä katsotaan aina mikä oli paras vaste ja nimenomaan tiedetään että vasteita voi tulla pitkään, olenhan siitä useasti tänne kirjoitellut. Toisaalta aiemman vasteen voi myös menettää.
Uusimmat potilaat ovat olleet vasta muutaman syklin mukana. Ensilinjassa aiemmin kesti jopa 5-6 kk saada CR, vaikka keskimäärin olikin n. 3 kk eli 3 sykliä täynnä. Siten näillä uusimmilla tulokset vielä todennäköisesti paranevat, huonommaksi eivät voi mennä, koska paras vaste koko hoidon aikana lasketaan. Koskee varsinkin ensilinjan CR raportointia.
Vastetta EI voi menettää tutkimusmielessä, ellei pelisääntöjä muuteta kesken pelin (IWGxxxx). Potilas voi menettää vasteen ja elämänsäkin, mutta vaste jää tilastoihin. Sadan prosentin OR ja 80 % CR aiemmilla oli todennäköisesti liian hyvää ollakseen lopullinen faasi 1/2 tulos, kuten Juho taisi todeta. Kuten aiemmin pähkäilin, edes kesäkuun EHA-kokoukseen ei ihan viimeisimmät potilaat ehdi ehkä vasteineen.
Täällä on kirjoiteltu, että toukokuussa tulisi yksityiskohtaisimmat vasteet. Zeidan puhuu 10.5 MDS kongressissa. Yksityiskohtaisuus tarkoittaa siellä biomarkkeritason analyyseja, yksi mielenkiinnon aihe on vaikeimmat TP53 mutaatiot ja hän tarkastelee ainakin ASHiin ehtineiden 20 potilaan vasteita tieteellisessä mielessä IWG2023 kriteereillä, jotka ovat tiukemmat kuin IWG2006, jolla BEXMAB aloitettiin tai IWG2018, joilla ASHissa joulukuussa tarkasteltiin. Olisihan jännää kuulla nyt tulleiden 15 ensilinjan ja 12 r/r vasteiden pyörittelyäkin, mutta kuten todettua, aiemmat vasteet ovat vasta betonissa ja niitäkin voidaan tarkastella monella mittarilla. ASCOssa 30.5-3.6 lisää.
Matematiikasta se, että aiemmin seuratun kohortin laskennallinen mediaalielinikä asettuu hyvinkin 13,4 kk:een, koska se on jo aiemmin päättyneen potilaan elämän kesto. Lasketaanko juuri hänen elämänsä pituus mediaaniksi, riippuu myöhemmistä potilaista ja näin nyt kerrottiin. Voisi olla jo ”very encouraging”, mutta koko faasi 2 r/r mOS ratkeaa vasta syksyyn mennessä.
Faron tiedottaa, että kyseessä on higher risk eli HR MDS potilaat, samaa kategoriaa @jerej kuin aiemmin. Lower risk ei ole ollut kokeissa, koska ei kuulu tutkimussuunnitelmaan. Higheriin kuuluu hyvin vaikeat, vaikeat ja vaikeampi osa keskivaikeista. Eller hur?
Tuossa tämän päivän tiedotteessa puhuttiin HR-MDS:stä, joten tämä riippunee siitä miten monta potilasta aiemmista potilaista on ollut korkean riskin tapauksia, eikö? Edellisessä tiedotteessa oli lisäksi, että tuo koko faasin II potilasjoukko on 35. ASH:in posterin mukaan mTP53 potilaita on ollut 5/9 OR, jotka varmaan lasketaan korkean riskin tapauksiin. Tällöin alaraja tuolle HR potilaiden määrälle tulisi olemaan 15 + 9 = 24 ja näille ORR 63% eli 15, joista 5 vanhoja. Tuolloin OR uusista olisi maksimissa 10/15 eli 66%. Tai näin itse tuon tulkitsisin. Jos tuo HR potilaiden määrä on ollut korkeampi aiemmassa potilasryhmässä, tuo ORR laskee. Hieman epämääräinen tuo julkaistu tiedote vielä kun ei ole kuin minimi tiedot kerrottu ennen ASCO:a. Ehkä @Antti_Siltanen / @Antti_Luiro voi esittää tästä HR potilaiden totaalimäärästä vielä jonkin fiksun tarkentavan kysymyksen, oletan että haastattelu / kommentti tulee vielä lähiaikoina.
Nyt menee kyllä sekavaksi jos näin on. Oletan kyllä että puhutaan samasta r/r porukasta joita tähän mennessä on ollut 20 ja joita rekrytään 32. Tuo määrän nosto 35:een mennyt minulta ohi.
Minä ymmärrän että faronin kielellä HR = Higher risk (sisältää very high, high ja intermediate)
The reportable data set will consist of approximately 35 r/r MDS patients and 20 frontline HR MDS patients. The r/r MDS population will consist of 32 patients treated with either 3mg/kg or 6mg/kg dose of bexmarilimab per the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Project Optimus guidance, and three r/r MDS patients treated with 1mg/kg dose of bexmarilimab in Phase I. A similar split between doses will be reported concerning the frontline HR MDS population.
Yhteenvetäen hyvät alustavat tulokset, joilla business rahoitus turvataan ja joilla ei bexiä myydä partnereille. FDA tosin on kiinnostunut oletettavasti. Paremmat & lopullisemmat tulokset luovat pohjan partnerisopparille. Syksylläkö? Alkutalvesta?
Ensilinjan vasteet on varmaankin edelleen se tärkein joka tätä junaa voi viedä eteenpäin. Faron tulkitsee että neljän syklin jälkeen failure on jo refractory eli käänteisesti neljä sykliä olisi takaraja lopulliselle CR% ensilinjassa. Ylläolevan tiedotteen mukaan tammikuun lopussa vika potilas löytynyt niin siitä voi laskea. sykli oli 28d
*Positiivisilta vaikuttavista tuloksista huolimatta Faronin osake oli 3,9 prosentin laskussa 2,81 eurossa. Inderesin analyytikon Antti Siltasen mukaan reaktio voi selittyä vasteprosentilla.
Aiemmassa tulosluennassa vasteprosentti oli 80, mutta nyt se oli tippunut 63 prosenttiin. Vasteprosentti tarkoittaa kuinka monella prosentilla tutkittavista syöpäsolujen määrä on laskenut hoidon jälkeen.
”Tämä on voinut aiheuttaa pientä pettymystä. Faronilla on ollut myös aika voimakas kurssinousu takana”, Siltanen toteaa.*
Rohkea tulevaisuudennäkymä. LoA 40% Tavoitehintaa nostivat 3,2 €:oon.
Jotain tuossa on silti pielessä. Jos LoA todella olisi noin korkea niin nostaisin myös kiinteiden % vastaavasti lähes samoihin lukuihin ja tavoitehinnan todella paljon korkeammalle. Toki analyytikko ei voi ottaa räikeästi markkinasta poikkeavaa näkemysyä. Oma kantani on LoA edelleen 5% tasolla
Ei muuten selity. Uskon että instikat ovat odottaneet likviditeettiä ja tänään sitä löytyi ja oli. En usko että kyse on fundamenteista. Kurssi kääntyy kaakkoon heti huomenna ja muina päivinä kun ei ole uutisvirtaa.
Ensimmäinen järkevältä kuulostava selitys tähän kurssireaktioon. Vasteet olivat erittäin hyviä ja kaikki näyttää todella positiiselta Faronin lähitulevaisuuden suhteen, niin erittäin vaikea on ymmärtää tuommoinen kurssireaktio, mikä se alkuun oli.
Faron Pharmaceuticals on nyt entistäkin parempi sijoitusmahdollisuus, kun yhtiön lupaava syöpähoito bexmarilimab on osoittanut erinomaisia tuloksia faasi 2 tutkimuksissa. Bexmarilab näyttää vahvistavan potentiaalinsa muuttaa hoitokäytäntöjä aggressiivisissa syövissä.
Nämä alustavat tulokset tulevat varmasti herättämään laajaa kiinnostusta, ja siirtyminen faasi 3 -vaiheeseen on lähes varmaa jo nyt. Tämä merkitsee valtavaa arvonnousupotentiaalia sijoittajille jo ennen isompien markkinoiden heräämistä. On jotenkin järjenvastaista ajatella, että tämä päivä sulkisi Faronin osalta miinukselle, mutta onhan sekin mahdollista.
Näin minäkin sen ymmärtäisin bisnesmielessä, että tulokset julkaistiin, kun 60% vasteraja täyttyi täydellä potilasmäräällä ja näin myös kovenantti sekä siltä osin siis seuraavaan rahoituksen ehdot.
Putkessa on sitten vielä potilaita, joiden hoito on alussa, joten sikäli voisi olettaa tuolla luvulla olevan upsidea.
Toki en ole minkään alan asiantuntija, mutta näin tämän itse tulkitsisin lyhykäisyydessään ja yksinkertaisuudessaan.
Luennassa käytetään käsittäkseni luuydinnäytteitä; pelkkä verinäyte ei riitä vasteen määrittämiseen. Luuydinnäytettä ei taideta ottaa ihan huvikseen, vaan ainoastaan sovittuna luenta ajankohtana.
Itse laitan rahani siihen, että nyt julkistetut tulokset ovat IWG 2023 mukaisia. Vaikuttaisi hölmöltä raportoida ASCOssa vanhan standardin mukaisia lukuja.
Tässä on pidetty jo itsestäänselvyytenä vähäisiä haittavaikutuksia. Ne ovat nyt tutkitusti yhä huomattava etu. Magrolimabilla tuli joitakin vasteita, mutta ei turvallisuutta ja putosi pelistä. Samaa kamppailua käynee nyt venetoklaksi. Tuloksia ei kuulu.
Aiempia alempien ja myös varhaisemman luennan vasteprosenttien suhteen en vielä myy maatani enkä osakkeitani. Juho oli luvannut huhtikuussa luennan ja se tuli jopa ajoissa, syitä mietitty jo ketjussa. Kiinnostaa enemmän EHA ajankohta kesäkuussa kypsemmän datan vuoksi, jos sitten luentaa tehdään enää sitä varten, koska ASCOon tullee tiedot ja vain pari viikkoa ennen EHAa. Lisäksi kiinnostaa, mitä Zeidanin kaltaiset ulkopuoliset asiantuntijat sanovat siitä, minkälaisia potilaita BEXMABiin on rekrytty vs. muut aiemmat trialit.
Vastekriteereistä täytyisköhän ottaa tavaksi julkaista sekä vanhoilla että uusilla? Siihen suohon ei ehkä muuten tule kantavaa pohjaa. Tai sitten mennään vanhoilla ja niiden avulla verrataan muihin trialeihin/pelkkään azaan (uusilla tehtyjä ei ole…) ja lisäksi sitten tieteellisesti knoppaillaan ”mutqu IWG2023”. IWG:t ei onneksi vaikuta elinikään, koska potilas on elossa tai ei ole. Luuydinsiirroista saadaan kyllä jokin ristiriita aikaan elinaikaan, koska vaikka Bex putsaisi luuytimen siirtokuntoon ilman sytostaatteja, voi senkin vesittää ”mutqu klinikan resurssit on ollu paremmat tehdä siirto” eli ei voikaan verrata pidentyneitä elinaikoja. Tosin mediaani ei kasva, jos ei noin puolet keuli siirron vuoksi elinajassa. Tuskinpa niin moni menisi siirtoon eli voinee unohtaa ton ristiriidan elinajan osalta. Todennäköisesti toi siirtokelpoisuus tulee kuitenkin olemaan jokin Bexin hyödyistä.
Jos aiemmat havainnot Bexin tehosta (ASH) vaikeilla TP53-potilailla ohjaavat ottamaan nimenomaan heitä trialiin, vasteprosentti voi laskea. Jos maine siitä, että haitat ovat vähäiset, ohjaa laittamaan huonokuntoiset trialiin eikä esim. venetoklaksille, elinaika voi lyhentyä.
Olisi kyllä mukava kuulla, mitä kriteeristöä käytettiin, kuinka moni ehti saada yli kolme sykliä, vaikka r/r:ssä kyllä vasteet ovat yleensä tulleet jo ekan syklin jälkeen, mutta Juho taisi sanoa, että data menee embargoon eli sitä ei voi julkaista ennen ASCOa ja nythän viestittiin, että sinne meni. Voisi sitä nyt pikkusen vaikka Inden haastattelussa raottaa? Kesäkuun alussa vasta tiedetään, mikä selittää ja minkälaisia vasteita, ettei enää tarvitse spekuloida ylös- eikä alaspäin.
Tavoitehintaa nostivat 3,2 €:oon.
. IWG:t ei onneksi vaikuta elinikään, koska potilas on elossa tai ei ole. Luuydinsiirroista saadaan kyllä jokin ristiriita aikaan elinaikaan, koska vaikka Bex putsaisi luuytimen siirtokuntoon ilman sytostaatteja, voi senkin vesittää ”mutqu klinikan resurssit on ollu paremmat tehdä siirto” eli ei voikaan verrata pidentyneitä elinaikoja. Tosin mediaani ei kasva, jos ei noin puolet keuli siirron vuoksi elinajassa. Tuskinpa niin moni menisi siirtoon eli voinee unohtaa ton ristiriidan elinajan osalta. Todennäköisesti toi siirtokelpoisuus tulee kuitenkin olemaan jokin Bexin hyödyistä.