Lääketeollisuuden teknologisia huipputuotteita etsimässä: tasaista tylsää vai vuoristorataa?

Osakkeet
,
562

Boosteri dataa

Pfizer and BioNTech Announce Phase 3 Trial Data Showing High Efficacy of a Booster Dose of Their COVID-19 Vaccine

PDF Version

  • First results from any randomized, controlled COVID-19 vaccine booster trial demonstrate a relative vaccine efficacy of 95.6% against disease during a period when Delta was the prevalent strain
  • In trial with more than 10,000 participants 16 years of age and older, COVID-19 booster was found to have a favorable safety profile
  • Companies plan to submit these data to FDA, EMA and other regulatory agencies to further support licensure in the U.S. and other countries
3 tykkäystä
563

Itse innoistuin koronan alussa Biontechista ja Modernasta tosi paljon. Huhtikuussa 2020 ostin Bntx:ääkin alta 50$ ja tuli myytyä lähes kaikki pois liian pian jossai 220$:n pintaan muistaakseni. Näissä intuitio osui oikeaan. Oispa ollut silloin enemmän pelikassaa mutta tuli ihan ok tuotot noilla kyllä.

5 tykkäystä
564

https://www.cortexyme.com/cortexyme-reports-gain-trial-data-demonstrated-relationship-between-reduction-of-p-gingivalis-infection-and-slowing-of-alzheimers-disease-progression/

Tässä päivitystä Alzheimer rintamalta:
Cortexyme jonka P2/3 vaiheen lääke Atuzaginstat ei yltänyt 643 potilaan kohortissa vähentämään kognition laskun kulmakerrointa statistisesti merkitsevästi pystyi kuitenkin hidastamaan laskua sub-populaatiossa, jossa heidän targetoima P. gingivalis oli havaittavissa syljestä. Tässä populaatiossa lasku hidastui merkitsevästi korkeammalla lääkemäärällä, mutta ei pienemmällä.

“The pre-specified subgroup of participants with P. gingivalis DNA detectable in saliva at baseline (PG-DS; n=242) showed a dose response, with a 57% slowing of cognitive decline as measured by ADAS-Cog11 in the 80 mg BID arm (p=0.02) and a 42% slowing in the 40 mg BID arm (p=0.07) vs. placebo. Significant benefits in this subgroup were not seen on the other co-primary, ADCS-ADL.”

Alempi lääkemäärä on sikäli merkittävä, että maksatoksisten vaikutusten takia korkeampaa lääkemäärää tuskin jatketaan P3 kokeissa. Näiden reversiibeleiden oireiden takia, joita esiintyi korkeamman määrän kohortissa 15%, FDA keskeytti OLE tutkimuksen eli vapaaehtoisen lääkkeellä jatkamisen varsinaisen kokeen jälkeen.

Saadut tulokset ovat kuitenkin sikäli vaikuttavia, että sylkikohortin taudin pahenemista pystyttiin hidastamaan enemmän kuin Biogenin tai Ely Lillyn vasta-aine lääkkeillä tehdyissä kokeissa (27% ja 32%). Tämä on jatkoa varsin vakuuttaville pre-kliinisille näytöille että P.gingivaliksella olisi jokin yhteys Alzheimerin taudin patologiassa. Varmasti alan tutkimus saa hurjasti lisää buustia näistä tuloksista.

Mitä tulee rahoitustinateeseen, Cortexymen täytyy luultavasti hankkia n.100M$ P3 vaiheen koetta varten plus 50M yleisiä kuluja varten ennen kuin tämä lääke pääsee markkinoille.

Disclaimerina en omista osaketta, omistan muita alzhemier firmoja. Harkitsen tähän sijoittamista, mutta ottaen huomioon tutkimusasettelun puutteet (liian pieni P1 kohortti → toksisuus, ei selektiivistä potilasvalintaa P2/3 vaiheessa) ei oma usko johdon kompetenssiin ole hirvean kova, vaikka tässä oltaisiinkin osuttu hypoteesin osalta oikeaan.

5 tykkäystä
565

kuva
kuva1400×1102 353 KB

Minulla on pieni määrä Cortexymen osakkeita eikä paljon uskoa muihin tutkimiini aihioihin. Toki lääkkeen ei tarvitse olla hyvä että omistajat voisivat tehdä sillä rahaa. Rima on Biogen hyväksynnän jälkeen alhaalla.

Näin itsekin vanhentuvana olin iloinen lupaavista tuloksista, toivottavasti joku jatkaa tästä. Cortexymellä voi olla pitkä rypeminen edessä jos rahoitusta jostain saadaan.

Kuva näyttää että paljon tutkimusrahoitusta menee amyloiditeoriaan ja muuhun mihin en omia rahojani tule laittamaan.

3 tykkäystä
566

Biontech heräilee kun tuloskausi lähenee, Pfizer raportoi jo 2.11 eli siitä varmaan jo katalyyttiä BNTX Q3 rapsaan joka 9.11.

Australiassa boosterit hyväksytty https://7news.com.au/lifestyle/health-wellbeing/covid-vaccine-booster-program-to-deliver-third-shots-to-australians-from-november-8-c-4353933

1 tykkäys
567

Pieni kämmi tuli hiljattain tehtyä tämän kanssa, ja nyt kun mainitsit, niin huomasin tarkistaa noi tämän päivän tiedotteet. Onko tosiaan niin, että se Western blot -skandaali on alkujaan jo vuodelta 2012? Tiedotteessa siis viitattin johonkin 2012 peer-reviewed -artikkeliin alan lehdessä.

1 tykkäys
569

Kyllä, 2012. Osa syytteistä tais liittyä myös muidenki vuosien tietoihin. Joka tapauksessa vanhaa dataa, joka ei ymmärtääkseni tämän uuden lääkkeen kehityksen ja tutkimusten & prosessin kannalta ole foorumipoliisien mukaan relevanttia, koska lääke on päästetty jo tähän pisteeseen :sweat_smile: Lähinnä tässä nyt on tainnut olla enemmän kyse SAVAn uskottavuudesta, jos ovat aikaisemmin ”huijanneet”, niin kyllä se huonolta näyttää. Itse kun tutkin asiaa niin huolestuin kun katsoin western blotteja, joku kuva tosiaan näytti hyvin selvästi muokatulta. Lisäksi Remi Barbierin ulostulo syytteisiin oli minusta todella huonoa. Hänen vastauksensa oli karkeasti tyyliin ”Uskon tieteeseemme ja henkilökuntaamme” (englanniksi believe sanaa käytti usein). Vastaukset oli myös mielestäni hätiköityjä. Saattoi jopa pahentaa vastauksillaan paniikkia yhtiön suhteen. :sweat_smile: tuohon believe sanaan tartuin, koska se on semmonen ympäripyöreämpi tapa esittää asia et ”uskon et olen oikeassa, mutta mikäli olen väärässä niin uskoin silti olleeni oikeassa, pahoittelut”. Olisi vaan jyrkästi kieltänyt manipuloinnin. Voi toki olla et juristit häntä neuvoivat tälleen vastaamaan, jos semmoisia on ylipäätään edes käyttänyt vastauksia luodessaan.

Summa summarum → osa vanhasta datasta näytti manipuloidulta ja SAVAn vastaukset ei miellyttänyt kaikkia sijoittajia. Katsotaan mihin homma etenee…

Tämän kun luin niin silloin tein omat loppupäätelmät asian suhteen.

https://www.google.com/amp/s/scienceintegritydigest.com/2021/08/27/cassava-sciences-of-stocks-and-blots/ampg/

2 tykkäystä
570

Calliditaksen Nefecon-lääkkeen tuomionpäivä 15.12. lähestyy. Itse hyppäsin mukaan pienellä panoksella ennen edellistä deadlinea 15.9. ja olen lisännyt nyt maltillisesti dipistä. Sekä RedEye että Erik Penser tuntuvat aika positiivisilta tuomionpäivää kohti liikuttaessa.

Data on nähdäkseni hyvää ja IgA-nefriittiin ei ole tällä hetkellä muita hoitoja, mikä puoltaa hyväksymistä. Ongelmana voi olla vielä toistaiseksi kohtuullisen lyhyt seurantajakso, mikä voi johtaa lykkääntymiseen. Riski on tietty aina suuri tällaisissa lääkeyhtiöissä.

3 tykkäystä
571

Small Cap biot edelleen karhumarkkinassa.

Kovaa on ollut kyyti. Tänään oma bio salkkuni tupsahti jälleen yli 6% alas. Kärkipaikalla ATNF ja hyvin peesaten SLS, PSTV, HTBX, GLMD… Karhumarkkinakin loppuu joskus, ehkä ei vielä aikoihin.

Mukavaa seurattavaa on tulossa lähiviikoille, kun lupauksessa on ollut useita pipelineja koskevia päivityksiä.

Antaako GLMDn seminaari uutta tietoa sinänsä jo erittäin lupaaville NASH maksahoidoille. Vuotuinen markkina niille 30-40Mrd$, joten osakehinnalle on hurjiakiin nousuvisioita. MC 73M€ voisi antaa hurjaakin kerrointa. Esim. helposti 50-200x…onhan kyseessä NASH, jossa ei olla vielä onnistuttu… Ja takeetkin on taustalla. Luotan israelilaisiin tässä. Siis hurja ennuste on asiantuntijoiden osalta tässä…jos onnistuu. Muistatte, että nämä on erittäin riskisiä.

ATNFn osalta on jo odotettu uutisia. Sijoittajat hermoilevat ja osake hinta painuu syvään päätyyn. Tänään 15% miinusta. Osakkeenomistajien keskiostohinta 9,92 on alkanut hermostuttamaan, kun osake hinta on nyt 4,07. Voitolla olevia osakkeita on 0,0%.

Myös muilla on odotuspaineita hyvien pipelinejen takia. HTBXn sijoittajat käyvät kuumana, kun yhtiö ei saa heidän mielestään mitään aikaiseksi… Siis tiedotteita. Yleisesti ei ymmärretä, että lääkekehitys vaatii paljon aikaa. Nykysijoittajat haluavat vähintään pumppia ja dumppia koko ajan. Minä luotan heihin ja heidän pipelinejen. Lisäksi firman kassassa on tänään julkaistun tiedon mukaan saman verran rahaa kuin MC on.

SLS ja PSTV omaavat huikeat näkymät myös. Mutta aika antaa kun sille antaa aikaa.

Kaikenkaikkiaan nykysijoittaminen on mennyt niin hektiseksi, että valitetaan siitä, kun ei saa heti 100% tai 1000% voittoja.

Bioyhtiöt eivät ainakaan ole lyhytnäköisille sijoittajille. Mutta kärsivällisyydessä saatetaan palkita kuten vaikkapa SAVAn tapauksessa yli 25x voitoilla hetkessä(Kin)

YKSI ASIA ON JOKA KETUTTAA: Jenkkimarkkinan (instat) toiminta small cap bioissa, etenkin hiljaisessa markkinassa kuten nyt on vaihtomäärät pieniä. Dark Poolin käyttö (salainen) ostoissa, pienien laskevien erien myynti “yllyttäen” laskevaan markkinaan, jolla saadaan retailerit myymään lasku- tai romahduspelossa osakkeet. Samalla voi ostaa piensijoittajien osakkeita pois pelotteesta 2-3x enemmän kuin myydään pelon aikaansaamiseksi. Tämä on siis jo 30-luvulla tunnettu suurien osakeomistajien strategia. Dark Pool on tehnyt siitä nykyään vain helpompaa ja näkymättömämpää. Surullisen varastavaa. Älä siis ikinä myy bioa, johon olet tehnyt DDn ja luotat siihen.

Hyvää sijoitustaitoa… Onneakin teille​:cowboy_hat_face::raised_hand_with_fingers_splayed::finland:

7 tykkäystä
572

Erittäin lupaava on aika antelias kuvaus p-2b tulosten perusteella. Aramchol in patients with nonalcoholic steatohepatitis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial - PubMed
“The primary end point was a decrease in hepatic triglycerides by magnetic resonance spectroscopy at 52 weeks with a dose of 600 mg of Aramchol. Key secondary end points included liver histology and alanine aminotransferase (ALT). Aramchol 600 mg produced a placebo-corrected decrease in liver triglycerides without meeting the prespecified significance (-3.1, 95% confidence interval (CI) -6.4 to 0.2, P = 0.066), precluding further formal statistical analysis. NASH resolution without worsening fibrosis was achieved in 16.7% (13 out of 78) of Aramchol 600 mg versus 5% (2 out of 40) of the placebo arm (odds ratio (OR) = 4.74, 95% CI = 0.99 to 22.7) and fibrosis improvement by ≥1 stage without worsening NASH in 29.5% versus 17.5% (OR = 1.88, 95% CI = 0.7 to 5.0), respectively. The placebo-corrected decrease in ALT for 600 mg was -29.1 IU l-1 (95% CI = -41.6 to -16.5). Early termination due to adverse events (AEs) was <5%, and Aramchol 600 and 400 mg were safe, well tolerated and without imbalance in serious or severe AEs between arms.”

Jos lääke ei olis turvallinen sitä ei oltais kokeiltu niin moneen eri indikaatioon. Kannattaa katsoa clinicaltrials.gov ellei ole tuttu sivu.

EDIT: Tarkennuksena että vaikuttaa että lääkeaihioa on kokeiltu moneen indikaatioon saavuttamatta mitään merkittäviä kliinisiä tuloksia. Perunajauhokin on turvallista, mutta ei sillä mitään vaikutuksia saavuteta.

Noista tuloksista pomppaa esiin NASH resoluutio ilman fibroosia 16.7% vs. 5% vaikuttaa aika heikolta tulokselta, mutta kun en alaa tiedä voin olla väärässäkin. Ymmärtääkseni tämä “NASH resolution” tarkoittaa että tilanne on pysynyt stabiilina tai parantunut. Toisin sanoen Aramchol pystyi pysäyttämään tai parantamaan “vain” 16.7% potilaista vs. plasebon 5%.

Lisäksi epäilyttää onko onnistuneellakaan lääkkeellä kuinka loistava tulevaisuus. Onhan NASHin suurimpia kohderyhmiä obeesit ihmiset, joita voitaisiin hoitaa tehokkaammin interventiohoidolla, gastrisella ohitusleikkauksella tai mahapallolla.
Randomized Controlled Trial Testing the Effects of Weight Loss on Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH) - PMC A structured literature review of interventions used in the management of nonalcoholic steatohepatitis (NASH) - PMC
Näin ollen lääkkeen hintaa määritellessä merkittävä tekijä on kuinka monelle se tuo hyödyn, joka tässä tapauksessa tarkoittaa maksasiirron välttämistä (koska Jenkkilä) vs. operatiiviset toimenpiteet. Jos maha pallon asennus maksaa 6-10k$ ja sillä saavutetaan 30-90% potilaista NAS scoren lasku v. tämän lääkkeen 16.7% niin kumman valitset ja mitä maksat lääkkeestä jos olet vakuutusfirma?
Toisin sanoen lääkkeen hinnoitteluvoima on aika mitätön ja siten myös markkina-arvo näillä tuloksilla.

Ja kolmantena pointtina, open label annosvariaation kutsuminen kolmannen vaiheen kokeeksi on ihan sumeilematonta sumutusta. En laittaisi tähän kiinni edes lottorahoja tässä vaiheessa.

1 tykkäys
573

Tämä on yksi kovimmista, johon luotan bioistani

574

Saattaa olla tyhmä kysymys, mutta $CYTH public offering - voiko ostaa jostain? Eihän kyseessä ole ns. Suunnattuanti osakkeen omistajille vaan kuka tahansa voi osallistua?

Juuri kun näytti jotain pohjaa saavan, niin tämä se katkaisi kamelin selän :sweat_smile:

575

Ruotsin biotecci se vaan puksuttaa
“Xspray’s technology enables manufacturing of bioequivalent products, generic and improved versions, of already marketed drugs.”

https://xspraypharma.com/en/modular_finance_pressmeddelande/xspray-pharma-submits-application-for-market-approval-to-fda-for-its-product-candidate-dasynoc/

1 tykkäys
576

Tänään sitten pitäisi kuulua Calliditaksen Nefeconista. Itse olen viime päivinä lukenut Twitteriä ja Discordia ja näiden perusteella pitäisi olla varsin hyvät mahdollisuudet hyväksyntään mutta soraääniäkin löytyy. Lääke toimii ja parantaa eGFR:ää ja vähentää proteiiniuriaa. Hylkäyksen tai lykkäyksen voisi aiheuttaa esim. liian lyhyt seurantajakso, pitkäaikaiskäytön tuntematon haittaprofiili, kortisonin aiheuttama pseudoefekti. Itse uskon hyväksyntään, mutta ikinä ei kannata pelata lääkefirmoja täydellä teholla.

Calliditaksen markkina-arvo n. 450 m€. Lähimmän kilpailijan Traveren $1,8 miljardia eli nousuvaraa pitäisi olla. Calliditaksen kurssi ei ole viime päivinä reagoinut juurikaan eli insideinfoa ei taida olla kellään.

3 tykkäystä
577

FDA:n hyväksyntä Calliditakselle tuli juuri!

8 tykkäystä
579

Onneksi tuli pysyttyä tähän onnelliseen päätökseen asti mukana. Mutta ei ollut ihan helppoa :relieved:

7 tykkäystä
580

Mahtavia uutisia. Calliditaksen suhteen olin positiivinen jo aiemmin syksyllä aikaisemmassa viestissäni. Mutta nyt sitten pitäisikin arvioida, mihin asti höyry riittää kurssissa FDA - päätöksen jälkeen. Näkemyksiä?

6 tykkäystä
581

CALT lähti jo kuuhun afterissa
image

6 tykkäystä
582

Erik Penserin analyysissä tavoitehinta 260-300 kr ja RedEyella 280 kr (base). Sitähän ei tiedä miten pörssi reagoi mutta kyllä tällaisen lääkkeen pitäisi pystyä tekemään voittoa kymmeniä - ellei satoja - miljoonia ($/vuosi), joten tuosta voi laskeskella.

2 tykkäystä
583

Redeyen mietteitä Calliditaksen suhteen liittyen FDA:n eilisöiseen hyväksyntään. Redeye odottaa välitöntä osakkeen arvonnousua tänään ja seuraavan neljänneksen tapahtumien boostaavan hintaa entisestään base casen tuntumaan. Base case 280 kruunua. Koko vuosi 2022 näyttää Redeyen silmissä Calliditakselle nyt hyvin lupaavalta.

“We stick to our base case with a value proposition is a base case value of SEK 280 (Bull 450, Bear 125). Time is now Calliditas friend after securing this conditional TARPEYO approval. The exposure of the risk of pivotal study/FDA delays in the lgAN market is now shifting to the lgAN runners up. Calliditas will host a call later today at CET 1600 (16th December). We expect an immediate 50% positive share price reaction to be followed by a period where Callidiates trends closer to our base case. The rate of the value recovery will depend on future triggers, which include the EMA decision (Q1 2022) and the launch feedback (as from Q1 2022), and the European launch (as from potentially Q3 2022).”

4 tykkäystä