Complete Response Letter Received from FDA for Treosulfan :: Medexus Pharmaceuticals, Inc. (MDP) Eipä mennytkään Treosulfan sukkana läpi jenkeissä, toisinkuin euroopassa ja kanadassa. Noh, viivästyy hyväksyminen jonkin verran, mutta käsittääkseni silti vielä nopeutetussa käsittelyssä ollaan.
Tulipahan yllätys ja siihen liittyen -33% tauluun, nyt olisi potentiaalinen lisäyksen paikka jos haluaa pelata. 
Oman kokemukseni mukaan FDA tämän tyyppisissä tilanteissa kyllä “knows their shit” parhaiten ja haluaa datan olevan juuri tietyllä tavalla analysoitu, joten uskoisin että tässä on kyse jostain puuttuvasta taustamuuttujan huomioimisesta tms. asiasta että haluavat juuri tietynlaisen analyysin.
Mielenkiintoista nähdä että onko Medacilla sitä dataa eli voivatko vain pyöräyttää datat uudestaan vai vaatiiko tosiaan uuden Phase III trialin. Ensimmäinessä tapauksessa olisi hyvä ostopaikka, jälkimmäisessä ei niinkään.
No voihan… Osanottoni @Pohjolan_Eka salkulle tämän johdosta.
Mikähän tuolle olisi mahdollisuus, että saisivat vastattua ja luvat järkevästi?
Harmillinen takaisku.
Eivät osanneet nasdaq-listaukseen vaadittavia papereita täyttää, joten ei tule isona yllätyksenä että nämä jenkkien fda-jututkaan ei ykkösellä purkkiin mene.
Ei vaan, jos nuo datat menee maaliin kanukeissa ja euroopassa niin en millään jaksa uskoa että jenkit vaatisivat kokonaan uusia phase 3 paskoja. Veikkaan että koko homma myöhästyy kuukausia. Myyjätkin salettiin komissiolla.
Nyt odotellaan seuraavaa palkkaa että pääsee ostelemaan lisää medexusta halvalla salkkuun. 
Kiitos @viljo. Tässä alkaa olla niin paljon mustia joutsenia kasassa, että voisi alkaa työstämää untuvatakkia. FDA:n hylkyä ei kukaan odottanut, koska lääkehän on jo aktiivisessa käytössä Euroopassa, se hyväksyttiin juuri Kanadassa ja siitä löytyy erittäin paljon tutkimuksia jotka osoittavat lääkkeen tehon. On erittäin harvinaista että FDA ottaa EMAsta eriävän kannan ja käytännössä aina ensimmäisen hylkäyksenkin jälkeen lääke saa lopulta kuitenkin luvan. Kysymys kuuluukin nyt että onko kyse lähinnä olemassa olevan datan uudelleenmuotoilusta ja analysoinnista, vai pitääkö tehdä uusi kallis Faasi III tai IV koe ja kuka sen maksaa. Parhaimmillaan tämä on vain väliaikainen viivästys, mutta huonostikin voi käydä. Joka tapauksessa byrokraattien pelleilyllä on yksi maksaja, nimittäin osakkeenomistaja.
Otetaas hieman perspektiiviä. Piirsin kuvaajalle kolme eri kohtaa.
1: Medexus lisensioi Treosulfanin käyttöönsä Medacilta.
2: Treosulfan saa myyntiluvan Kanadassa
3: FDA ei anna Treosulfanille myyntilupaa Yhdysvalloissa
Mielestäni tämä on malliesimerkki suhteettomasta reagoinnista uutiseen, joka syntyy kun päivävaihto on pientä ja yhtäkkiä markkinoille ilmestyy aimo kasa myyjiä. Moni varmaankin osti tätä ajatellen että Nasdaq-listautuminen tai myyntilupa saadaan ja siitä otetaan helpot nousut plakkariin. Kärsivällisyys on ilmeisesti nyt loppunut, kun seuraavaa isoa kurssinousun aiheuttajaa ei enää ole näköpiirissä. Samalla meni lapsi pesuveden mukana ja nykykurssi hinnoittelee jo Ixinityn ja muiden lääkkeiden myynnin epäonnistumista. Treosulfanilla ei kuitenkaan ole vaikutusta nykytoiminnan liikevaihtoon.
Katsetta täytyy nyt jälleen siirtää eteenpäin, mutta onneksi odottaa ei tarvitse kovinkaan kaua, sillä kohta Medexus julkaisee osavuosikatsauksen missä varmasti kuulemme lisää Treosulfan-strategian päivityksestä. Tämä on siinä mielessä erityisen tärkeä kvartaali, että kasvu ei nyt missään nimessä saa pettää! Heikko kvartaali olisi aiemmin kestetty varsin helposti, kun katse olisi ollut Treosulfanin huikeissa projektoiduissa myyntituloissa, mutta nyt ei kaivata enää yhtään negatiivista uutista. Medexuksen täytyykin ehdottomasti siis onnistua ja palauttaa luottamus tarinaan! Osake ei ole erityisesti tämän päiväisen laskun jälkeen mitenkään kallis, mutta vuodelle 2023 aimo kasa warrantteja, jonka vuoksi kasvua pitää saada ettemme laimennu liikaa.
Täysin samaa mieltä. Meinasin tulla laittamaan samanlaista graafia, mutta ehdit Eka ensin. Tästä tapauksesta tekee omalaatuisen mielestäni juuri tämä seikka. Jopa pelkästä kurssigraafista näkee, että tällä yhdellä huonolla uutisella pyyhittiin pois kaikki se tulevaisuuden kasvu, jota yritykseltä odotettiin. Uutinen oli eittämättä huono ja melkoinen isku vyön alle, mutta ei kasvu toistaiseksi mihinkään ole kadonnut, eikä pitkässä pelissä ole niin merkityksellistä edes alkaako Treosulfanin tuoma kasvu 21Q3 vai 22Q1. Syytän kuitenkin osittain johtoa liian ruusuisen kuvan antamisesta tilanteesta, koska FDA hyväksyntä ei selvästi ollut niin varma kuin oli annettu ymmärtää. Itse suosisin viestinnässä mieluummin “alilupaa, ylitoimita” lähestymistä, kun taas Medexuksella tykätään luvata kuukin taivaalta. Toteutus ei vain oikein tunnu onnistuvan.
Oma positio on jo luovutettu rohkeammille, mutta mielessä kuitenkin pyörii se seikka, että nyt tulemalla sisään tarinaan saisi ostettua tulevaisuuden kasvua käytännössä ilman minkäänlaista hintalappua. FDA on kuitenkin aikalailla tyyppiä “sijoittajan painajainen”. Se omaa todella suuren vallan, ja harvalla on kompetenssia syvällisemmin analysoimaan miksi lupaa ei tullut, ja milloin olisi mahdollisesti uusi käsittely. Onko kyseessä 1kk viivästys, 6kk viivästys vai pahimmassa tapauksessa lääkkeen peruuntuminen. Kukaan ulkopuolinen ei pysty tätä analysoimaan, eikä täten informaatioetua ole mitenkään saavutettavissa. Taas joudutaan odottamaan kommenttia johdolta jonka sanaan toivottavasti voisi tällä kertää luottaa. Tämän lisäksi itseä on alkanut huolestuttamaan se seikka, että kun Treosulfan lopulta saadaan Pohjois-Amerikan markkinoilla, onko sen myyntipotentiaali todella niin suuri kuin on aikaisemmin kerrottu. Tähän mennessä kaikki suuret lupaukset ovat lopulta osoittautuneet pannukakuiksi, ja nämä myyntiennusteet ovat peräisin saman johdon samoista slideista.
Pahoittelut karhuilusta, halusin jakaa vähän omia tunnelmia. Kaikesta huolimatta seuraan edelleen tapausta, ja mikäli kyseessä on vain hidaste ja luvat oikeasti saataisiin plakkariin nopealla aikataululla (tämän vuoden puolella), olisi tässä etenkin näin hinnoiteltuna todella vahva tuotto-odotus seuraavilla vuosille. Jatketaan seurailuja ja odotellaan johdon ylilupaavia kommentteja. 
Huomenna tulossa webinaari jossa toivottavasti lisätietoa Treosulfanin kohtalosta.
Muistiinpanot Medexuksen webinaarista:
-
FDA Recomendations for actions are covered by existing medac development plan
-
Medac is responsible for further development of Treosulfan
-
Well positioned to fullfill the requirements of FDA with the current data
-
CRL provides a pathway going forward with the application
-
Does not require more clinical trials
-
Most of the considerations are based on milestones and medac is responsible for regulatory filing and additional development and will no include any costs to us until regulatory milestones are met
-
We are fully commited to deliver this product to the market
-
Cannot provide exactly what they want to see, but they are expecting to see data from existing completed patients and its pending from medac just to compile and present data to the regulator.
FDA previously saw a path to approval previously, but now they changed their mind and want to see the full data prior to granting an approval.
When would you expect the type A meeting?
We have to submit first a plan to address the questions and then request the meeting. Its expected to be in a matter of months.
Näyttää siltä että on aika reilu myöhästys, mutta ei muuta. Henkilöstö joka jo palkattiin treosulfaniin laitetaan muihin tuotteisiin. Myyntihenkilöstöä ei ole vielä Treosulfania varten palkattu.
Hienot muistiinpanot 
Tuohon haluaisin lisätä vielä että Ixinitystä mainittiin sen kasvun olevan kaksinumeroista ja myynnin saavuttaneen yhden parhaista kuukausistaan ikinä Koronan aiheuttamista vaikeuksista huolimatta ja Ixinityn pediatric study label extensionista on tulossa uutisia lähikuukausina. Nasdaq-listauksen valmistelu jatkuu taustalla ja uusi CFO omaakin todella vahvan kasvutaustan ja on oikea henkilö viemään Yhdysvaltain kasvua eteenpäin.
Nykyisellä lääkeportfoliolla on ilman Treosulfaniakin mahdollisuus moninkertaistaa liikevaihto ja uusien lisenssien neuvottelu jatkuu paraikaa.
Jäi kyllä todella hyvä maku tästä webinaarista suuhun, vaikka ei tule yllätyksenä että nämä myyntimiehet kyllä osaavat myydä. Jos Treosulfanille saadaan hyväksyntä esimerkiksi loppuvuoden aikana, niin ei tässä nyt kovin mahdotonta säröä tule Medexuksen kasvutarinaan.
…today announced that it plans to host a conference call at 8:00 AM Eastern Time on Tuesday, August 17, 2021 to discuss the Company’s financial results for the fiscal 2022 first quarter ended June 30, 2021, as well as the Company’s corporate progress and other developments. The Company expects to file its financial statements along with its MD&A post market on August 16, 2021.
Kaameeta jobin postia 
Joku valas purskautti ulos 80k lappua ja ostajista tais olla pulaa
Tämä on viimeisin tiedote mikä itselle osunut silmään, eli ei pitäisi olla mitään uutta tietoa. Vähän huolestuttavaa tosin että viikko ennen osaria osake ottaa -9% avauksesta ilman uutisia 
. Toivottovasti ei ole vuotanut tulevasta osarista mitään.
E: tosiaan siellä tuli myyntiin tuo isompi erä lappuja heti avauksessa. En yllättyisi vaikka tulevasta osarista olisi vuotanut jotain, ja joku painoi lappunsa laitaan. Toivon olevani väärässä
Ohessa aikaisemman FDA-webinaarin toisinto niille joilta se meni ohi:
Tässä Medexus Q2. Kurssi tulee alas ku kivi ja alle 3 CAD jo mennään.
Tämä taisi saada kriisiyhtiöstatuksen. Pipeline raunioina, kassaa palaa, rahaa ei ole paljon, velkaa on ja liikevaihto kutistuu.
Odotin sentään raportoitua plussaa kun taseessa on niin paljon erilaista warranttia joiden halpeneminen aiheuttaa laskennallista tulosta, mutta oltiin silti pakkasella.
Jospa jaan tänne Ekalle privaatisti postaamani viestin viime viikolta.
Pahoin pelkään että juuri noin tässä kävi. Ixinityltä matto alta, samoin Treosulfanilta. Raportti alkaa että Rupall kasvoi 44% mutta se on mitätön osuus kokonaisuutta.
Huh melkoinen pääomien tuhoaja ollut tämä yhtiö. Meinaako @Pohjolan_Eka ostaa dipistä vai onko tämä yhtiön tarina tässä?
Ansiokasta pohdintaa! Haluaisin tuosta tarttua kuitenkin muutamaan kohtaan, erityisesti yhtiölle tärkeisiin Ixinityyn ja Treosulfaniin liittyen.
World Federation of Hemophilian mukaan Yhdysvalloissa olisi noin 18000 ihmistä joilla on verenvuototauti, eli on loogista olettaa että näistä 3000-4000 omaavat Hemophilia B:n. Ymmärrän kyynisyytesi Yhdysvaltojen terveydenhuoltojärjestelmää kohtaan, mutta kuten sanoit niin nämä taudit havaitaan yleensä jo vauvaiässä ja hoitamattomana kuolee nopeasti. Mikään ei ole sen parempi lääke sijoittajalle, kuin kallis ratkaisu jota pitää ottaa jatkuvasti tai kuolee. Verenvuotolääkkeiden markkina tosin on kovin houkutteleva juuri tästä syystä ja herättää kilpailua, mutta erityisesti tuon Hemophilia B -muodon osalta kilpailu on tähän mennessä ollut vähäisempää.
Treosulfania taas suojaa mainitsemaltasi kilpailulta Orphan Drug Act, joka antaa seitsemän vuoden yksinoikeuden, mikäli FDA-lupa saadaan:
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=468014
Orphan Drugs receive a 7-year period of exclusivity from product approval - effective on the date of FDA approval of a marketing application. For seven years, FDA will not approve a subsequent sponsor of the same drug for the same use or indication (except as otherwise provided).
Medacilla on 12kk aikaa vastata FDA:n Complete Response Letteriin ja siinä ajassa eivät kilpailijat mitenkään saa geneeristä tuotetta markkinoille.
Jään ainakin tällä hetkellä seuraamaan yhtiön tilannetta muutamaksi kvartaaliksi katsomon puolelle, kun kasvukeissi petti täysin. Markkina-arvohan on laskenut naurettavan alhaiseksi liikevaihtoon nähden, joten jos jonkin aikaa mörnitään ja saadaan suunta korjattua, niin nousupotentiaali ‘arvosijoitus’-Medexuksella on varsin mittava.
Jatkuva käyttötarve on lääkkeen kannalta tietysti hyvä. Kovakaan tarve ei silti saa aikaan kysyntää, jos ei ole varaa ostaa. Tavallinen ihminen ei osta vuoden palkallaan tuota lääkettä kuukaudeksikaan. Jos tauti jakautuu riippumattomasti varallisuudesta, niin mietin montako kaikista tapauksista on todella potentiaalinen ostaja. Tällä riippumattomuusolettamalla itse asiassa viitsiessäni voisin laskeakin vastauksen.
Tämä ei siis ole kilpailukysymys sinänsä. Yritän kysyä, että olisiko merkittävä osa potentiaalista kysyntää ns. ex ante demand, eli pelkkää halua kuluttaa ilman mahdollisuutta tehdä niin. Sehän ei realisoituisi myynniksi.
En itse asiassa tiennyt tuota. No niin, tuo riittää sitten ensi vuoden elokuun alkuun sitten, eli aikaa on vajaa 12 kuukautta. Uskotaan tässä, että Medac ilman muuta hoitaa pakkansa järjestykseen ja saa aineen läpi FDA:lla tässä ensi vuoden alkuun mennessä. Joka tapauksessa Treosulfan-potentiaali ei voi nojata mihinkään yksinoikeuteen, koska siitä ei ole iloa vuodeksikaan. Tästä saa korkeintaan hetkeksi first mover -edun.
Olen silti sitä mieltä, ettei Treosulfan-potentiaali ole pilalla tämän vuoksi. Myynti ratkaisee, ja kysyntää aineelle on luvattu olevan paljon.
Sitä ennen tämän olisi kuitenkin ratkaistava jotenkin tuo rahoituspuoli. Edeltävässä raportissa käteinen + myyntisaamiset kutakuinkin olivat yhtä kuin ostovelat + tänä vuonna maksuun menevät korolliset velat (molempien summa n. 37 MUSD). Yhtiöllä on 14 MUSD edestä varastoja, mutta se on kriittistä käyttöpääomaa.
En ala varoittelemaan suuremmin, mutta yhtiö ei arvioni mukaan yhtiö tulee tarvitsemaan lisärahoitetta tämän talousvuoden aikana ellei toiminta käänny voitolliseksi käytännössä nyt heti eikä sekään välttämättä riitä. Onneksi tämä kvartaali sisälsi kertaluontoisen milestone-maksun, mutta toivottavasti niitä ei ole nyt tulossa lisää. En ole niin hyvin perillä että tietäisin. 
Alkujaanhan noista Warranteista piti tulla rahaa kassaan, mutta enpä usko että yli 6 CAD strikella aletaan warrantteja lunastamaan ihan pian.
En tarkemmin mene rotupolitiikkaan, mutta kyseessä on valkoisten miesten tauti ja vielä yliedustettuna hieman varakkaammassa tuloluokassa. Se on selvää että tuota hintaa ei täysimääräisesti mitenkään ole mahdollista maksaa. En ole Amerikkalaisen vakuutuspolitiikan asiantuntija, mutta ankara Googletus ja ihmisten kanssa keskustelu on antanut ymmärtää että siellä on mahdollista olla jonkinlainen “perhevakuutus”, minkä kautta valtaosa maksuista kuitataan pitkälle aikuisikään, kunnes nuoren aikuisen on mahdollista saada työn kautta oma vakuutus. Pidän kuitenkin selvänä että suurin osa asiakkaista ei kuole, koska eihän nyt kenelläkään ole varaa miljoonan dollarin vuosimaksuihin tuollaisesta lääkkeestä 
Kassatilanne alkaa tiukentua, mutta suuri osa johtuu noista Treosulfanin milestone maksuista, joista viimeinen on juuri nyt maksettu, eikä lisää makseta Treosulfanin osalta ellei FDA-lupaa tule. FDA-luvan hyväksynnän lisenssimaksut on katettu luottosopimuksella:
Operatiivisella puolella myös kasvatettiin kuluja Treosulfanin takia, mutta minulle on epäselvää saadaanko niitä enää karsittua, erityisesti rekryttyjen henkilöiden osalta. Liikevaihdon kasvulla tai laskulla on todella merkittävä vaikutus siihen ollaanko nyt kassavirtanegatiivisia vai plussan puolella. Vuoden lopussa tulee FDA:n vuosimaksut maksettavaksi, joten seuraavan kvartaalin olisi kyllä hyvä olla positiivinen tai muuten pitää lisärahoitusta hankkia.
Katselin presentaatiota ja ihmettelen vieläkin mikä kurssia painaa alas noin rajusti.
FDA luvassa kestää, mutta kyseessä on ainoastaan byrokraattinen seikka. Presentaatiossa mainitaan lääkkeen olevan tuttu jo isolle osalle alalle toimijoista jenkeissä, jotka odottavat “innoissaan” lupien saamista. Mitään lääketrialeitahan firma Ei tee, vaan ostaa lisenssejä lääkkeisiin(?).
Onko suurin uhka kassan kestävyys ja mahdollinen osakeanti kassan kasvattamiseksi vai jokin muu? FDA lupien hylky tuntuu kaukaiselta ajatukselta omasta mielestäni…