Pullonkaula taitaa olla, että CAR-T-soluja ei ehditä valmistaa tarpeeseen nähden riittävästi. Jenkeissä ilmeisesti 60 000 ihmisellä vuosittain ei verisyöpähoito toimi 6 things we’ve learned about CAR T cell therapy | MD Anderson Cancer Center eli potentiaalisia asiakkaita. Kun tuotanto paranee, hoitojen määrä kasvaa. Kun määrä kasvaa kustannukset tulee alas jne.
Traumakine or Whatevername annetaan kaikille, koska etukäteen ei tiedä keille CRS/ICANS tulee ja tämä oli jo protokollassa eli päivät -5 → -1 tai -3 → -1. Siis, jos saadaan edes jollekin prosentille myönteiset tulokset nyt trialeissa. TAM on siis 100 % eller hur?
Tietty jos tuo Traumakine annetaan kaikille, niin tuo kohdemarkkina kasvaa sen 4x tuosta aiemmasta arviostani. Ja tietenkin tuon jälkimmäisen linkin mukaan markkinan odotetaan kasvavan noin 21% vuotuisesti. Voin hyvin olla arvioinut tuota alakanttiin.
Kesä-ale -30%, nythän tätä pääsee taas lisäämään ale-hintaan ennen seuraavaa päivitystä
Mutta, jotta ei menisi aivan nollakommentoinniksi, nuo 2 jenkkisaittia ovat nyt olleet merkittynä rekryämisvaiheeseen noin kuukauden, joten näiden osalta voisi olettaa jotain päivitystä seuraavaksi, Faron Pharmaceuticals - breakthrough immunotherapies - #2285 käyttäjältä Vino_Pino. Breakthrough Therapy designation vaatinee muistaakseni sen 20 potilasta, ennen kuin tätä hakemusta päästään jättämään, ja näiden potilaiden first line tuloksiin menee arviolta 3-4 sykliä. Tämän kannalta tilannepäivitys noiden jenkkisaittien suhteen olisi hyvä.
edit: Lisäänpä vielä tämän linkin tänne, https://www.fiercebiotech.com/biotech/biopharmas-green-shoots-growing-summer-sun-deal-activity-returns. Biotekkien markkina olut aika jäissä tähän asti, mutta nyt voisi vähitellen jo alkaa odottelemaan parempaa loppuvuotta kohden. Tämä on tärkeä Faronin kannalta, mikäli loppuvuodesta on tarkoitus haalia valuuttaa noiden seuraavien kokeiden toteuttamiseen. En sitten tiedä tulisiko kyseeseen jenkki-IPO, partnerointidiili vai firman myynti.
Meinasin tossa aiemmin tänään jo pohdiskella että milloinhan tulee seuraava readout, mutta ei mulla ollut mitään oikeaa asiaa silloin, mutta tossahan ekan sliden alalaidassa lukee että 6mg/kg tulee jul23. Sitä odotellessa"
Itse kukin tässä vähän intoilee ja odottelee diilejä.Taisi Markku vuosi sitten jo innostua diileistä ja tässä ollaan edelleen, että tarkkana pitäisi olla mitä tulee sanottua.Luottamus äkkiä kärsii.On kuitenkin lisätty henkilöitä ja vaihdettu henkilöihin jotka ovat näitä ennenkin diilannut ja juuri siksi että diili on oikeasuhtainen firman arvoon.
Tää ei voi olla sattumaa että aina kun ihmettelen miksi mistään ei kuulu mitään ja alan epäillä koko touhua niin jostain ilmestyy mystinen Saxondale takarajat vaan siirtyy ja paukkuu joka tietää että taas laimennetaan ja menee aikaa ja taas laimennetaan.Ei olisi näillä hermoillapitänyt lähteä tähän lunastamattomien lupausten ja unelmointien osakkeeseen mukaan ollenkaan vaan sellaiseen jossa on realismia.
Three of five patients in 6 mg/kg bexmarilimab + azacitidine doublet dosing cohort showed an objective response (OR) of complete remission of blasts in the bone marrow (mCR).
Tämä on aikas kova tulos, 60 % vaste
In the three out of five patients in the 6 mg/kg + azacitidine doublet cohort, one patient also achieved a complete recovery of blood counts (CR).
Aika näyttää, seuraako veriarvot luuytimen hyvää toipumista, kuten edellä kerrottiin, pöhköä olisi, jos näin ei kävisi
Eight of 15 ORs were observed across all three doublet dosing cohorts.
Tä? Missä loput? Korostetaanko tässä vain sitä, että ei väliä Bexin annoksella vai mitä?
Four of the eight patients across the three doublet dosing cohorts (1, 3 and 6 mg/kg) failed SoC hypomethylating agents (HMAs).
Epäonnistumisen korostaminen tarkoittanee tässä, että se oli ennen Bexia, ja Bex olisi se selittävä muuttuja, joka johti tässä ryhmässä vasteisiin?
All three patients with MDS and prior HMA failure demonstrated ORs (partial response (PR), mCR and CR) across dosing cohorts.
Sama kuin edellä? Suomenkielisestä tiedotteesta jäänyt sana kaikki pois ja kerrotaan 3 potilaasta, muttei mistä määrästä.
Four patients out of six in the triplet dosing cohort treated with azacitidine, venetoclax and bexmarilimab have shown objective response.
66 % vaste, kova tämäkin.
“We are extremely encouraged by the continued efficacy signals of bexmarilimab and the long duration of the responses seen so far,” said Dr. Mika Kontro, Associate Professor, Helsinki University Hospital Comprehensive Cancer Center and Principal Investigator of the BEXMAB trial. “Our goal is to offer a unique hope for patients with no other treatment options in this late stage of AML and MDS.”
Eli karkeasti tuo OR vaste vaikuttaisi olevan jossain 66-53% välillä tähän mennessä. Yritin googlailla hieman verrokkidataa tälle tehokkuudelle.
Aza pelkällään OR on 27% MDS, 20% AML ja 20% CMML, tämä juttu on linkattu jossain myös aiemmin tässä langassa (Faron Pharmaceuticals - breakthrough immunotherapies - #2058 käyttäjältä Vino_Pino). Lisäksi 4/8 potilasta saanut responssin HMA hoidon epäonnistumisen jälkeen. Tämä viittaa siihen, että Bexillä on vaikutusta, eikä pelkästään Azalla.
Magrolimab (anti-CD47) + Aza hoidon OR MDS hoidon faasin I kokeissa on julkaistu olevan 75% (https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.22.01794). Faronilla on vielä liian vähän MDS potilaita, että tätä voisi kunnolla verrata, mutta näistä tällä hetkellä kaikki 3/3 respondoineet.
Jos haluaa vertailla tutkimustuloksia, pitäisi potilasryhmien olla myös samanlaisia. Näin ei nyt ole tässä vertailussasi.
Esim. Aza pelkästään on kaiketi ensimmäisen vaiheen hoitoja (standardihoitoja nykyisin), kun taas Faronin tulokset ovat potilaista, jotka eivät saa apua standardihoidosta / aza on epäonnistunut. Nämähän eivät kilpaile keskenään vaan, jos standardihoito epäonnistuu, niin potilas siirtyy Bexmarilimabiin (mikäli myyntilupa on myönnetty).
Magrolimab + Aza on tutkimus, jossa potilaita ei ole hoidettu vielä muilla lääkkeillä eli ensimmäinen vaihe. Faronin on taas myöhäisemmän vaiheen hoito potilaille, jotka eivät saaneet apua standardihoidosta, joten potilasryhmät ovat erilaisia.
Lisäksi turvallisuus on aika tärkeä tekijä. Magrolimab + Aza oli FDA:n clinical holdissa turvallisuusepäilyjen vuoksi. Bexmarilimab taas on tähän asti ollut turvallinen.
Ymmärtääkseni näillä Faronin potilailla ei ole enää ollut mitään muuta hoitomahdollisuutta (käytännössä ilmoitettu, että kuolevat pian) kuin tämä Faronin tutkimus ja silti tulokset ovat tätä luokkaa kovia.
Nämä tietenkin ovat vain omia mielipiteitäni. Fiksummat voivat oikaista, jos olen jotain ymmärtänyt väärin.
Redeye otsikko tänään (en tiedä voiko koko artikkelin kopioida tähän):
Faron Pharmaceuticals: Positive BEXMAB
Study Update
Faron Pharmaceuticals Research Note
Redeye leaves a note following Faron’s recent study update from the phase I/II
BEXMAB study with its lead candidate, bexmarilimab. We are encouraged by the
continued positive progress and the candidate’s favorable response to treatment in
relapsed/refractory AML and MDS.
Totta, eivätkä nämä linkkaamani tutkimukset ole siksi täysin verrattavissa Faronin tämän hetken kokeisiin. Halusin vain tuoda jotain esimerkkejä esille millä välillä noita tehokkuuksia on aiemmissa kokeissa ollu. Ja ottaen huomioon, että Bexmabin nykyiset potilaat ovat hyvin myöhäisen vaiheen potilaita, tuo nykyinen OR on hyvin lupaava.
takarajat vaan siirtyy ja paukkuu joka tietää että taas laimennetaan ja menee aikaa ja taas laimennetaan.Ei olisi näillä hermoillapitänyt lähteä tähän lunastamattomien lupausten ja unelmointien osakkeeseen mukaan ollenkaan vaan sellaiseen jossa on realismia.