Yksi uutinen, jota nyt odotetaan on FDA:n ohjaus siitä, minkälainen jatko MATINSille tulee, mikä tutkimusasetelma, mikä on vertailuryhmän hoito, montako sataa potilasta otetaan, jotta nykytulosten valossa saataisiin tilastollinen voima näyttämään Bexin paremmuus ja millä biomarkkereilla seulomalla tämä tapahtuisi varmimmin, mitkä syövät otetaan mukaan jne. Placeboa ei ehkä käytetä, koska MATINS-potilaita odottaa ns. varma kuolema ja heille tehottomaksi tiedetyn vaihtoehdon tarjoaminen arpomalla venyttäisi eettisiä periaatteita. Mikä on siis vertailuryhmän hoito potilaille, joilta tehokkaiksi tiedetyt vaihtoehdot ovat loppuneet . Joskus päädytään siihen, että kontrolliryhmä saa vain palliatiivista eli elämänlaatua parantavaa ja oireenmukaista hoitoa esim. kipuun. Tai hoitava lääkäri päättää, että kokeilee, mitä kokeilee.
Aivan mahdoton ei ole myöskään vaihtoehto, mikäli FDA suo, että nykyisten tulosten mukaan tietyissä alaryhmissä, joissa Bexia pidettäisiin erittäin lupaavana, kaikille annettaisiin sitä eikä kontrolliryhmää, jälleen eettisistä syistä, voisi edes muodostaa. Silloin verrattaisiin potilaan tilannetta ennen ja jälkeen Bexin.
Tästä alkaa tulla tapa, mutta jälleen, faasi 3 tutkimus on järkyttävän kallista ja rahoitus ei ole pienin ongelma noiden muiden pohdintojen lisäksi. Faron on patenttiensa perusteella löytänyt hatustaan kaniineja niin paljon, että erilaisten lääkkeiden yhdistäminen Bexiin vaatisi massiiviset potilastutkimukset ja siten isommat muskelit.
Lisätäkseni vielä tähän, Bexmabin nykyisiin kokeisiin ei ole suunniteltu lumelääkehoitoa mukaan. Bexmab toteutetaan standardihoidon ohella ja verisyövistä pystyy helposti seuraamaan verikokeilla syövän muutoksia. Tällöin lumelääkeryhmä saatetaan jättää pois ja käyttää standardihoitoa tilalla. Bexmab on tosin vielä vasta turvallisuus ja annostelu vaiheessa ja tehokkuutta ryhdytään testaamaan vasta kun tätä koetta lähdetään laajentamaan.
No niin! Nyt pitäisi olla käyttöpääomaa vuoden 2023 neljännelle neljännekselle asti. Vuoden 2023 loppuun saakka ehkäpä siten.
Nykykurssiin verrattuna saivat 12 % alennusta. Mutta, koska kurssi oli laskenut osin rahoituksen loppumisen pelon vuoksi, pysyvää vaikutusta ei ”pitäisi tulla”. Päin vastoin. Alennuksella voi toki saada vähän aikaa. Vuoden loppuun kun mennään, on moni aiemmin ketjussa käsitelty roikkuva potentiaalisesti merkittävä asia saatu eteenpäin. Hyvä!
Pari viikkoa sitten julkaistu, vuosi sitten jätetty patenttihakemus. Tässä Faron suojaa menetelmää, jossa verikokeella voidaan valita potilaita, joille Bex toimisi. Tästä on ollut aiemminkin puhetta, mutta erittäin tärkeä asia sinänsä ja vaikuttaa tutkimusasetelmaan mm. MATINS-jatkossa.
”On äskettäin havaittu, että noin 30% potilaista, joilla on edennyt melanooma, mahasyöpä ja sappiteiden syöpä, reagoivat myönteisesti Bex-hoitoon.”
(Näissä prosenteissa pitää muistaa, että tuo on Bex yksin käytettynä ja seulomaton syöpätyyppi eikä seulottu ja yhdistelmähoitona, joka olisi todennäköinen elävän elämän sovellus)
”ROC- analyysin perusteella 83 % potilaista, joilla on matala IFNg- ja TNF-a-taso, odotetaan hyötyvän Bexista. Ennuste nousee 91 %:iin kun klassisia pro-inflammatorisia sytokiineja, kuten interleukiini 6 (IL-6) ja/tai interleukiini 8 (IL-8), lisätään ROC-analyyseihin. On myös havaittu, että tavanomaisen tulehdusarvon, C-reaktiivisen proteiinin (CRP), avulla voidaan erinomaisesti havaita ”kylmä” syöpätyyppi, joka on herkkä Bexille.”
Biomarkkerit nostavat kolmannen vaiheen onnistumistodennäköisyyttä huomattavasti. Tilastollisesti tämän on arvioitu nostavan hyväksymistodennäköisyyden noin 64%:iin 34%:sta. Tästä Rushimaton aiemmasta kommentista löytyy tuon referenssin taulukko. Faron Pharmaceuticals - breakthrough immunotherapies - #1697 käyttäjältä Rushimato
Faronin sivuilla kävin omistajalistoja tutkimassa, top 100 on hyvin pitkälti ollut ostolaidalla eli hinta on luultavasti lasketellut tuulipukujen myötä kun ei ole ollut mediassa hypeuutisia muutamaan kuukauteen.
Traumakine, jota nimeä ei kuitenkaan mainita, vaan alias FP-1201, tutkitaan CART-T-syöpähoidon yhteydessä. Tämä on se odotettu Fred Hutchinson Cancer Centerin sponsoroima faasi 1/2 tutkimus.
Tutkimuksen pitäisi alkaa 1.12.23. Osallistujia 24. Tuloksia luetaan jo 4 viikon kuluttua, a) onko Traumakinesta haittaa b) estääkö se överiksi mennyttä sytokiinimyrskyä ja varsinkin estääkö se em. aiheuttamaa aivojen tulehdustilaa, johon tämänhetkiset lääkkeet eivät auta. Pitkäaikaisseuranta hoidot saaneilla jatkuu sitten jopa pari vuotta, kun arvioidaan miten Traumakinea saaneiden perustauti eli leukemia tai lymfooma parani.
Onko merkittävä myyntipotentiaali? Ei suoraan. CAR-T-hoito on tautisen kallis ja harva sen saa. Heille 3-5 annosta Traumakinea. Onko muuten merkittävä? On. Jos näyttöä tulee, Traumakine nousee kaikissa muissakin sytokiinimyrskykäyttöaiheissa esille. Eli jo aiemmin kerratut traumat, vaikeat tulehdustaudit jne. Tässä tutkimuksessa vihdoin kontrolloidaan kortikosteroidien käyttöä, mikä on sössinyt aiemmat Traumakine-tutkimukset.
Edit. Olinpa ajattelematon. Miksi Traumakinea ei mainittu…Ei tietenkään pidä antaa perus-Traumakinea vaan samaa tavaraa, mutta räätälöitynä eri nimellä CAR-T-terapiaan, joka hoito siis maksaa 0,5-1 miljoonaa $, vaikka kymmenesosalla tuosta hinnasta niin vot
Jos Traumakine tulee toimimaan sytokiinivapautussyndroomaa (CRS) vastaan, se tulee tietenkin olemaan hyvä asia, varsinkin potilaille, mutta mielestäni tuon käytön TAM jää niin pieneksi, että sen vaikutus Faronin nykyarvoon tulee olemaan kohtuu pieni.
Eli, jos oletetaan, että 2 Mrd markkinasta 86% on CD19 targetoituja, niin niiden markkinoiden osuus on noin 1,7 Mrd. Jos näistä vaikka 25% saa CRS oireita on niiden osuus noin 430 M, ja jos Traumakine on hinnoiteltu vaikka 1:10 CAR-T soluterapioiden hinnasta, tulee sen TAM:ksi tässä käytössä noin 43 M. Bexin potentiaaliin suhteessa tämä tulee olemaan vain pieni osa.
Pullonkaula taitaa olla, että CAR-T-soluja ei ehditä valmistaa tarpeeseen nähden riittävästi. Jenkeissä ilmeisesti 60 000 ihmisellä vuosittain ei verisyöpähoito toimi 6 things we’ve learned about CAR T cell therapy | MD Anderson Cancer Center eli potentiaalisia asiakkaita. Kun tuotanto paranee, hoitojen määrä kasvaa. Kun määrä kasvaa kustannukset tulee alas jne.
Traumakine or Whatevername annetaan kaikille, koska etukäteen ei tiedä keille CRS/ICANS tulee ja tämä oli jo protokollassa eli päivät -5 → -1 tai -3 → -1. Siis, jos saadaan edes jollekin prosentille myönteiset tulokset nyt trialeissa. TAM on siis 100 % eller hur?
Tietty jos tuo Traumakine annetaan kaikille, niin tuo kohdemarkkina kasvaa sen 4x tuosta aiemmasta arviostani. Ja tietenkin tuon jälkimmäisen linkin mukaan markkinan odotetaan kasvavan noin 21% vuotuisesti. Voin hyvin olla arvioinut tuota alakanttiin.
Kesä-ale -30%, nythän tätä pääsee taas lisäämään ale-hintaan ennen seuraavaa päivitystä
Mutta, jotta ei menisi aivan nollakommentoinniksi, nuo 2 jenkkisaittia ovat nyt olleet merkittynä rekryämisvaiheeseen noin kuukauden, joten näiden osalta voisi olettaa jotain päivitystä seuraavaksi, Faron Pharmaceuticals - breakthrough immunotherapies - #2285 käyttäjältä Vino_Pino. Breakthrough Therapy designation vaatinee muistaakseni sen 20 potilasta, ennen kuin tätä hakemusta päästään jättämään, ja näiden potilaiden first line tuloksiin menee arviolta 3-4 sykliä. Tämän kannalta tilannepäivitys noiden jenkkisaittien suhteen olisi hyvä.
edit: Lisäänpä vielä tämän linkin tänne, https://www.fiercebiotech.com/biotech/biopharmas-green-shoots-growing-summer-sun-deal-activity-returns. Biotekkien markkina olut aika jäissä tähän asti, mutta nyt voisi vähitellen jo alkaa odottelemaan parempaa loppuvuotta kohden. Tämä on tärkeä Faronin kannalta, mikäli loppuvuodesta on tarkoitus haalia valuuttaa noiden seuraavien kokeiden toteuttamiseen. En sitten tiedä tulisiko kyseeseen jenkki-IPO, partnerointidiili vai firman myynti.
Meinasin tossa aiemmin tänään jo pohdiskella että milloinhan tulee seuraava readout, mutta ei mulla ollut mitään oikeaa asiaa silloin, mutta tossahan ekan sliden alalaidassa lukee että 6mg/kg tulee jul23. Sitä odotellessa"
Itse kukin tässä vähän intoilee ja odottelee diilejä.Taisi Markku vuosi sitten jo innostua diileistä ja tässä ollaan edelleen, että tarkkana pitäisi olla mitä tulee sanottua.Luottamus äkkiä kärsii.On kuitenkin lisätty henkilöitä ja vaihdettu henkilöihin jotka ovat näitä ennenkin diilannut ja juuri siksi että diili on oikeasuhtainen firman arvoon.
Tää ei voi olla sattumaa että aina kun ihmettelen miksi mistään ei kuulu mitään ja alan epäillä koko touhua niin jostain ilmestyy mystinen Saxondale takarajat vaan siirtyy ja paukkuu joka tietää että taas laimennetaan ja menee aikaa ja taas laimennetaan.Ei olisi näillä hermoillapitänyt lähteä tähän lunastamattomien lupausten ja unelmointien osakkeeseen mukaan ollenkaan vaan sellaiseen jossa on realismia.
. Joskus päädytään siihen, että kontrolliryhmä saa vain palliatiivista eli elämänlaatua parantavaa ja oireenmukaista hoitoa esim. kipuun. Tai hoitava lääkäri päättää, että kokeilee, mitä kokeilee.
takarajat vaan siirtyy ja paukkuu joka tietää että taas laimennetaan ja menee aikaa ja taas laimennetaan.Ei olisi näillä hermoillapitänyt lähteä tähän lunastamattomien lupausten ja unelmointien osakkeeseen mukaan ollenkaan vaan sellaiseen jossa on realismia.